Regenxbio(RGNX)

11.07 %

简介：Regenxbio Inc.于2008年7月16日成立。该公司是一家领先的生物技术公司，专注于重组腺相关病毒（AAV）基因疗法的发展，商业化和许可。在AAV基因治疗，病毒基因从所述AAV，一个小的非致病性感冒病毒除去，产生所谓的载体的生物递送载体。治疗性基因的序列然后被插入，形成重组载体。该公司专有的AAV基因交付平台（资产净值技术平台）包括专有权超过100新型AAV载体，包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10（NAV向量）。公司的使命是将患者的生命从严重的疾病，患有显著未满足的医疗需求，通过开发和商业化直接给予体内基因治疗产品，或者体内，根据其资产净值技术平台上。


公司网站：
http://www.regenxbio.com

公司地址：9804 Medical Center Drive Rockville Maryland 20850
公司电话：1-240-5528181
今开：11.68昨收：11.7
最高：11.83最低：10.98
涨停价：跌停价：
总市值：545263544

Regenxbio的热门讨论

Regenxbio的最新讨论

讨论

chuminhua03-06 11:32

3/6，Regenxbio $Regenxbio(RGNX)$ 继续为 RGX-202 建立案例证据，周二报告称，这个在研基因疗法使一名 12 岁杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 患者出现“强大的微肌营养不良蛋白表达”。 该消息推动该生物技术公司股价上涨约 15%。
首席执行官Kenneth Mills 表示：“我们知道社区可获得的 7 岁以上男...查看全文

讨论

产业链观察03-05 21:59

#药闻简讯# $Regenxbio(RGNX)$ 报告了 RGX-202 在杜氏肌营养不良症患者中的 I/II 期研究的积极数据。 预计将在 2024 年年中做出关键剂量测定。该公司计划使用RGX-202微肌营养不良蛋白表达作为替代终点，以支持使用加速批准途径的BLA申请。查看全文

讨论

观自在的悉达多03-02 11:53

$Regenxbio(RGNX)$ 昨日上涨超20%，最近基因疗法的公司和概念都一直收到热捧（再一次），RGNV主要技术是AAV基因治疗（非基因编辑），简单来说是将感兴趣的基因（即缺失/缺陷的基因或产生治疗蛋白的基因）插入 NAV 载体中（一种改良的腺相关病毒 即AAV)，NAV载体充当运载工具，将基因运输并卸载到细...查看全文

持续缓解达3年！基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定，有望明年递交上市申请

药明在线2023-05-25 13:58

近日，REGENXBIO公司宣布，美国FDA授予了其基于腺相关病毒（AAV）的在研一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定（RMAT）。该疗法旨在治疗II型黏多糖贮积症（MPS II）。
MPS II是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症，由溶酶体酶艾杜糖酸-2-硫酸酯（I2S）酶缺乏引起。这种关键酶活性的降低或...查看全文

专注罕见病！REGENXBIO衣壳平台助力多条管线齐头并进

医麦客2023-03-03 07:37

2023年3月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，REGENXBIO宣布了一项关于AAV基因疗法RGX-111在I/II期临床试验的中期积极数据。该药物主要用于治疗严重I型黏多糖贮积症（MPS I），目前已获得美国FDA的孤儿药资格认定、儿科罕见病资格认定和快速通道资格。
I型黏多糖贮积症(MPS I)是一种罕见的...查看全文

Regenxbio的公告