2024年6月21日
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近日，REGENXBIO宣布成功完成了RGX-121治疗黏多糖贮积症II型（MPS II）的生物制剂许可申请前（BLA）会议，并与美国FDA敲定了BLA的细节。
FDA继续同意REGENXBIO的计划，使用脑脊液（CSF）硫酸乙酰肝素D2S6水平（脑部疾病活动的关键生物标志物）作为替代终点，合理预测临床效益，以支持加速批准RGX-121。
此外，REGENXBIO和FDA讨论了制造、非临床和BLA的其他关键要素，包括旨在验证和描述预期临床效益的确证性研究。
REGENXBIO完成了RGX-121的关键临床试验数据库锁定，预计将在2024年第三季度提交滚动BLA。REGENXBIO预计2025年上半年FDA将对其制造创新中心进行检查。RGX-121的确证性研究预计将在2025年下半年启动，先于潜在的FDA批准。
MPS II是一种罕见的X连锁隐性疾病，由溶酶体酶艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（I2S）的缺乏引起糖胺聚糖（GAGs）的积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍。据估计，每10W至17W名新生儿中有1名患有MPS II。这类重症MPS II患儿，可能达到早期发育里程碑，但是发育延迟在18至24个月时很明显。针对MPS II的神经学表现的特定治疗仍然是一个显著的未满足的医疗需求。
MPS II患者I2S酶活性的关键生物标志物包括其底物硫酸乙酰肝素（HS）D2S6，该底物已被证明与该疾病的神经认知表现相关。RGX-121是一种潜在一次性的AAV基因疗法，用于治疗患有MPS II的男孩。RGX-121表达的蛋白质在结构上与正常的I2S相同。RGX-21将IDS基因递送到中枢神经系统的细胞内，可以提供血脑屏障之外的分泌型I2S的永久来源，从而允许整个中枢神经系统的细胞的长期交叉校正。
今年早些时候提交RGX-121的I/II/III期试验CAMPSIITE顶线数据表明，该试验的关键阶段达到其主要终点，具有统计学意义。关键结果与CAMPSIITE剂量发现阶段的数据一致，在该阶段，与长达4年的自然病史数据相比，大多数患者的神经发育功能超出预期。对接受RGX-121治疗的患者进行的长期随访也显示，有很高比例的患者，试验研究人员选择停止标准护理静脉酶替代疗法（ERT）或被允许保持ERT-nave。截至2024年1月3日，在CAMPSIITE试验的所有阶段，25名患者对RGX-121的耐受性良好。
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