这个AAV小型蛋白递送看起来没那么难,搞不好会做出来好几家,$Sarepta疗法(SRPT)$ 9001治疗dmd不一定能独占市场很久。$辉瑞(PFE)$ 的不再出安全性问题的话,有效的可能性比较大。
这个很容易,我自己包装过的AAV,大概就有上百次了。如果自己开公司做,投资100万美元就够了。