Regenxbio(RGNX)

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Regenxbio的热门讨论

成功完成Pre-BLA会议,FDA支持加速批准REGENXBIO黏多糖贮积症基因疗法

医麦客06-21 07:30

2024年6月21日
医麦客新闻 eMedClub News
近日,REGENXBIO宣布成功完成了RGX-121治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的生物制剂许可申请前(BLA)会议,并与美国FDA敲定了BLA的细节。
FDA继续同意REGENXBIO的计划,使用脑脊液(CSF)硫酸乙酰肝素D2S6水平(脑部疾病活动的关键生物标志...查看全文

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Regenxbio的最新讨论

亚军联赛2023-01-26 04:04

@美股马甲 好久没看到马甲老师,今年的RGNX湿性AMD要出三期了,要上天入地了,老师有时间再聊聊$Regenxbio(RGNX)$查看全文

逍遥投资派2023-01-15 17:22

$Regenxbio(RGNX)$ 5年来营收剧烈波动中上升,2021年达到4.7亿,营业利润和净利润仅在营收超过2亿的2018年和2021年盈利,其余3年均亏损,2021年营业利润1.6亿,净利润1.3亿。
2022前3季度营收增长13.5%达到0.8亿,营业利润和净利润均亏损,看起来季度营收需要到0.5亿才可以盈利,今年的利润需...查看全文

美股滚雪球2022-10-02 22:26

$Rocket制药(RCKT)$ 表示公司的基因疗法RP-A501是安全的,耐受性良好,在治疗Danon Disease的1期临床试验中,对2名儿童和4名成人显示了临床疗效。
Rocket表示,迄今为止的数据有望支持DD的2期研究。
$Regenxbio(RGNX)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP)$查看全文

美股滚雪球2022-08-04 17:10

基因疗法的老干部终于有动作了:$Regenxbio(RGNX)$ 表示,该公司计划利用美国FDA对其RGX-121型粘多糖病(MPS II)治疗候选药物的加速审批程序,在2024年提交BLA。
$华大基因(SZ300676)$ $达安基因(SZ002030)$查看全文

SeekingBiotech2022-05-23 13:10

[]高瓴Hillhouse重仓的国内医药企业:百济神州,传奇生物,嘉和生物,天境生物,兆科眼科等。
2022Q1,13Filings文件显示:
增持的基本为非医药股。
美股持仓中:南京传奇生物被减持近一半。$传奇生物(LEGN)$
ERAS、BEAM、KOD、APLS、FGEN、Rallybio、Design Therapeutics、Promet...查看全文

SeekingBiotech2022-05-12 22:42

CGT/基因编辑领域很多专利都在国外企业手中。
真正的人才匮乏,IP构建、 CMC以及know- how都是出海致命难题。
诺华/AveXis的AVXS-101 (Zolgensma)(全球最贵药物之一,212.5万美元,今年预计14-15亿美元销售额),用AAV9载体将功能完整的人SMN1基因直接运送到细胞中来治疗SMA花了很大力气...查看全文

牛股小红书2022-02-06 20:26

2月9日,将在WORLDSymposium发布数据的公司:
$Regenxbio(RGNX)$$AVROBIO(AVRO)$$Denali治疗(DNLI)$查看全文

“孤儿药”RGX-202使用新型AAV载体治疗杜氏肌营养不良症患者丨医麦猛爆料

医麦客2021-11-25 07:35

医麦客近期热门报道
★邀请函丨2021 CSGCT 基因与细胞治疗医学峰会即将在上海召开
★离体慢病毒基因治疗呈现积极试验结果,力求使患者摆脱慢性治疗的负担丨医麦猛爆料
2021年11月25日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,REGENXBIO宣布FDA授予RGX-202“孤儿药”称号,这是一种潜在的...查看全文

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