Sarepta疗法(SRPT)

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撰文丨medium 编辑丨于靖 本周,FDA咨询委员会将面临一个再熟悉不过的问题:是否应该批准一种治疗致命的神经退行性疾病药物,即使它的疗效数据尚不明确。 该小组在两年之前,即审查Biogen的阿尔茨海默病药物aducanumab时也面临类似问题。其实,这与2016年Sarepta首次第一种肌营养不良药物的争议也...

chuminhua2021-05-19 13:46

5月18日,Sarepta Therapeutics公司的股票上涨了12%,因为该公司报告了其与罗氏(Roche)合作的在研基因转移疗法SRP-9001(rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)在杜氏肌营养不良症(DMD)患者中的I期试验的积极早期数据。 ENDEAVOR试验招募了20名4至7岁的DMD患者,他们接受SRP-9001的单次输注,剂...

chuminhua2021-05-04 12:00

5月3日,Sarepta Therapeutics公司$Sarepta疗法(SRPT)$ 周一公布了其 "高效的下一代 "杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物SRP-5051的II期研究数据,称其结果表明,在适合51号外显子跳跃治疗的DMD患者中,该药物服药次数更少服且疗效更好。首席执行官Doug Ingram说,MOMENTUM研究的A部分现已...

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Sarepta疗法的新闻

Sarepta(SRPT.US)拟收购生物科技公司Myonexus

日前生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc(SRPT.US)宣布将收购生物科技公司Myonexus以及5种基因疗法候选药物,并向对方公司股东支付1.65亿美元。去年5月,Sarepta和Myonexus签署了这5种肢带型肌营养不良症候选药的开发合作协议,其中就包... 网页链接

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