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#药闻简讯# $Regenxbio(RGNX)$ 报告了 RGX-202 在杜氏肌营养不良症患者中的 I/II 期研究的积极数据。 预计将在 2024 年年中做出关键剂量测定。该公司计划使用RGX-202微肌营养不良蛋白表达作为替代终点,以支持使用加速批准途径的BLA申请。