2023年2月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，REGENXBIO宣布了一项关于AAV基因疗法RGX-314在II期桥接临床研究中的结果。该药物主要用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD），并在2021年9月被艾伯维以17.5亿美元拿到共同开发与商业化权益。
湿性AMD（wAMD）是一种具年龄相关性的眼科疾病，又称为渗出性或新生血管性AMD，它的主要特征是脉络膜新生血管化(CNV)。血管内皮生长因子( VEGF)已被证实在CNV中起重要作用，机体内VEGF水平异常升高会导致异常新生血管在黄斑部视网膜下生长，进而造成不可逆的中心视力丧失。报道显示，湿性AMD占所有严重视力丧失病例的约90％。目前，主要采取玻璃体腔药物注射（IVT）抗VEGF蛋白的方法治疗wAMD，该方法能够预防大多数患者的视力丧失进展。然而，抗VEGF疗法需要终生重复眼内注射以维持疗效，严重降低了患者依从性，也增加了治疗风险。而基因疗法正在成为其行之有效的治疗方案。
基因疗法是将DNA导入细胞内以表达相应的产物作为治疗目的，优点是一次治疗可以获得长期的效果。眼部是非常适合基因治疗的，因为我们可以对眼部进行精准的注射，眼部也只需要微量的基因病毒注射，且有血视网膜屏障，可以安全的对视网膜细胞进行转染以获得蛋白质产物。
RGX-314是一种一次性AAV基因疗法，使用了REGENXBIO公司的NAV技术平台，通过AAV8 载体，将编码anti-VEGF抗体片段的基因送入细胞，提供了只需一次性注射即可治疗wAMD的可能。
REGENXBIO是一家临床阶段生物技术公司，致力于AAV(Adeno-associated Virus，重组腺相关病毒)基因疗法的开发和商业化。目前，REGENXBIO正在通过标准化的视网膜下递送程序以及递送至脉络膜上间隙，推进RGX-314对眼睛的两种不同给药途径的研究。REGENXBIO已从Clearside Biomedical获得SCS显微注射器的专有权，以向眼睛的脉络膜上空间提供基因治疗。
REGENXBIO公司的II期桥接试验入组了60例湿性AMD患者，使用两个剂量水平（6.4x1010GC/eye和1.3x1011GC/eye），并通过视网膜下递送 RGX-314的方式进行治疗。在每个剂量水平上，患者被分为两个队列，一半患者接受由NAVXpress平台工艺生产的RGX-314，另一半接受由贴壁细胞培养生产工艺产生的RGX-314，后者曾用于治疗湿性AMD的I/IIa期试验。该研究的主要终点是测定6个月后眼睛中RGX-314的目标蛋白浓度。次要终点包括两种不同生产工艺下RGX-314的安全性和耐受性、最佳矫正视力（BCVA）基线变化、视网膜中央厚度（CRT）变化以及需要补充的抗VEGF药物注射。
截至2022年11月14日，结果显示，两个队列的RGX-314对46名给药患者皆展现出耐受性良好。报告中有五个SAE，其中没有一个与RGX-314有关。在这些队列中，两个生产工艺产生的RGX-314对患者眼中目标蛋白浓度影响一致。两个高剂量队列中的患者疾病改善后，展现出稳定的BCVA和CRT，以及抗VEGF负担的显著降低，大多数受试者无需注射药物治疗。
总的来说，RGX-314的II期桥接临床研究展现了积极的试验数据，成效卓著。患者在临床上多个可量化指标得到了持久稳定的改善，足见RGX-314基因疗法的有效性和可行性，以及其在临床开发和商业化上的巨大潜能。
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