成功完成Pre-BLA会议,FDA支持加速批准REGENXBIO黏多糖贮积症基因疗法
医麦客06-21 07:30
2024年6月21日
医麦客新闻 eMedClub News
近日,REGENXBIO宣布成功完成了RGX-121治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的生物制剂许可申请前(BLA)会议,并与美国FDA敲定了BLA的细节。
FDA继续同意REGENXBIO的计划,使用脑脊液(CSF)硫酸乙酰肝素D2S6水平(脑部疾病活动的关键生物标志...
简介:Regenxbio Inc.于2008年7月16日成立。该公司是一家领先的生物技术公司,专注于重组腺相关病毒(AAV)基因疗法的发展,商业化和许可。在AAV基因治疗,病毒基因从所述AAV,一个小的非致病性感冒病毒除去,产生所谓的载体的生物递送载体。治疗性基因的序列然后被插入,形成重组载体。该公司专有的AAV基因交付平台(资产净值技术平台)包括专有权超过100新型AAV载体,包括AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10(NAV向量)。公司的使命是将患者的生命从严重的疾病,患有显著未满足的医疗需求,通过开发和商业化直接给予体内基因治疗产品,或者体内,根据其资产净值技术平台上。
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2024年6月21日
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近日,REGENXBIO宣布成功完成了RGX-121治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的生物制剂许可申请前(BLA)会议,并与美国FDA敲定了BLA的细节。
FDA继续同意REGENXBIO的计划,使用脑脊液(CSF)硫酸乙酰肝素D2S6水平(脑部疾病活动的关键生物标志...
Regenxbio(RGNX)05-15 04:25
$Regenxbio(RGNX)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-24-003648 Act: 33 Size: 6 KB 网页链接
Regenxbio(RGNX)06-04 04:45
$Regenxbio(RGNX)$ 8-K Current report, items 5.07 and 9.01 Accession Number: 0000950170-24-068050 Act: 34 Size: 162 KB 网页链接
Regenxbio(RGNX)06-05 04:45
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医麦客06-21 07:30
2024年6月21日
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近日,REGENXBIO宣布成功完成了RGX-121治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的生物制剂许可申请前(BLA)会议,并与美国FDA敲定了BLA的细节。
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chuminhua03-06 11:32
3/6,Regenxbio $Regenxbio(RGNX)$ 继续为 RGX-202 建立案例证据,周二报告称,这个在研基因疗法使一名 12 岁杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 患者出现“强大的微肌营养不良蛋白表达”。 该消息推动该生物技术公司股价上涨约 15%。
首席执行官Kenneth Mills 表示:“我们知道社区可获得的 7 岁以上男...查看全文
JZee03-06 00:18
今天没有早起,$Regenxbio(RGNX)$ 少了三十个点?这个AAV小型蛋白递送看起来没那么难,搞不好会做出来好几家,$Sarepta疗法(SRPT)$ 9001治疗dmd不一定能独占市场很久。$辉瑞(PFE)$ 的不再出安全性问题的话,有效的可能性比较大。查看全文
产业链观察03-05 21:59
#药闻简讯# $Regenxbio(RGNX)$ 报告了 RGX-202 在杜氏肌营养不良症患者中的 I/II 期研究的积极数据。 预计将在 2024 年年中做出关键剂量测定。该公司计划使用RGX-202微肌营养不良蛋白表达作为替代终点,以支持使用加速批准途径的BLA申请。查看全文
观自在的悉达多03-02 11:53
$Regenxbio(RGNX)$ 昨日上涨超20%,最近基因疗法的公司和概念都一直收到热捧(再一次),RGNV主要技术是AAV基因治疗(非基因编辑),简单来说是将感兴趣的基因(即缺失/缺陷的基因或产生治疗蛋白的基因)插入 NAV 载体中(一种改良的腺相关病毒 即AAV),NAV载体充当运载工具,将基因运输并卸载到细...查看全文
产业链观察01-06 18:00
美国,2024年1月5日(周五) - $Sarepta疗法(SRPT)$ 周五说服特拉华州联邦法院结束生物技术公司$Regenxbio(RGNX)$ 和宾夕法尼亚大学关于Sarepta治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的案子。
美国地区法官理查德·安德鲁斯(Richard Andrews)裁定,Sarepta被指控侵权的专利与Regenxbio的竞争基因治疗...查看全文
药明在线2023-05-25 13:58
近日,REGENXBIO公司宣布,美国FDA授予了其基于腺相关病毒(AAV)的在研一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定(RMAT)。该疗法旨在治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)。
MPS II是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症,由溶酶体酶艾杜糖酸-2-硫酸酯(I2S)酶缺乏引起。这种关键酶活性的降低或...查看全文
医麦客2023-03-03 07:37
2023年3月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,REGENXBIO宣布了一项关于AAV基因疗法RGX-111在I/II期临床试验的中期积极数据。该药物主要用于治疗严重I型黏多糖贮积症(MPS I),目前已获得美国FDA的孤儿药资格认定、儿科罕见病资格认定和快速通道资格。
I型黏多糖贮积症(MPS I)是一种罕见的...查看全文
医麦客2023-02-16 07:36
2023年2月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,REGENXBIO宣布了一项关于AAV基因疗法RGX-314在II期桥接临床研究中的结果。该药物主要用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD),并在2021年9月被艾伯维以17.5亿美元拿到共同开发与商业化权益。
湿性AMD(wAMD)是一种具年龄相关性的眼科疾病,...查看全文
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