3/6，Regenxbio $Regenxbio(RGNX)$ 继续为 RGX-202 建立案例证据，周二报告称，这个在研基因疗法使一名 12 岁杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 患者出现“强大的微肌营养不良蛋白表达”。 该消息推动该生物技术公司股价上涨约 15%。

首席执行官Kenneth Mills 表示：“我们知道社区可获得的 7 岁以上男孩的数据不足，我们致力于对需要新治疗方案的DMD社区的数据保持透明。”

新发现来自 I/II 期 AFFINITY DUCHENNE 试验中的第一位患者，该患者接受了一次性静脉注射 RGX-202 2x1014 基因组拷贝数/kg，这是该研究中测试的第二个剂量水平。 该基因疗法提供了微小肌营养不良蛋白的转基因，其中包括天然存在的肌营养不良蛋白中发现的C端结构域的功能元件。

Regenxbio 表示，治疗后三个月，微肌营养不良蛋白表达达到正常对照水平的 75.7%。 测量是使用自动蛋白质印迹方法完成的，并使用该公司专有的液相色谱-质谱技术确认了可比较的结果。

10 周时观察到血清肌酐激酶 (CK) 较基线下降了 77%。

到目前为止，接受第一剂量1x1014基因组拷贝/公斤的12岁男孩和三名患者已经完成了为期三个月的试验评估。 根据 Regenxbio 的说法，他们都实现了“令人鼓舞的 RGX-202 微肌营养不良蛋白表达的增加和血清 CK 水平较基线的降低”。

剂量水平 1 的前三名患者年龄从 4.4 岁到 10.5 岁不等。 根据该公司上个月开始测试剂量水平 2 时分享的数据，该队列中 6.6 岁患者中微抗肌营养不良蛋白含量最高，为对照组的 83.4%。

Barclays莱分析师对 2 月初的数据表示积极的评价，他们表示：“我们相信 [这位 6.6 岁患者] 的蛋白质水平令人鼓舞，并为可能有意义的 NSAA（北极星动态评估）改善提供了支持。” 他们指出，给予较高剂量的患者蛋白水平的进一步改善“对于老年患者可能更为重要，因为他们获得的额外临床益处可能更深远”。

Barclays表示，虽然患者数量仍然很少，但前三名患者的初始数据“表明蛋白水平与患者年龄之间存在某种相关性”。

在老年患者中的积极数据可能使 RGX-202 比 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) 更有优势，后者成为 FDA 批准的第一个 DMD 基因疗法，去年 6 月 FDA 批准该药物用于 4 至 5 年的门诊患者 老——年龄范围比其制造商 Sarepta Therapeutics 所希望的要窄。 然而，尽管标签受到限制，但该疗法在市场上仍取得了良好的开端。

该公司正在等待 FDA 批准基于 EMBARK 验证性试验的扩大标签，该标签将覆盖老年和不能行走的 DMD 患者，尽管该研究未能实现其主要目标。 决定将于 6 月 21 日之前做出。

Regenxbio 还表示，临床评估视频以及与试验研究人员分享的家庭视频都表明了 RGX-202 强度和功能改善的早期迹象。

“临床记录中的一些项目是定时任务，并且也在 NSAA 上进行测量。我们计划在今年晚些时候提供试验中两个剂量水平的力量和功能评估数据，”该项目的主要研究员 Aravindhan Veerapandiyan 说。 AFFINITY DUCHENNE 试验。

该公司表示，RGX-202 的耐受性也很好，迄今为止在试验中服用的 5 名患者中没有出现与药物相关的严重不良事件，随访时间为约 7 周至 11 个月。 一项关键试验将于下半年开始，微抗肌营养不良蛋白表达将用作替代终点以支持加速途径。网页链接