| 今开：44.53 | 昨收：43.89 |
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产业链观察05-31 05:46
#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 周四下午表示其针对罕见肝病（1A型糖原病）的基因疗法在3期试验中取得了成功，获得了潜在的批准。
GSD1a患者通常患有这种疾病，其基因突变使他们无法充分维持血糖水平。曾经被认为是致命的GSD1a现在可以用常规剂量的玉米淀粉来控制。但是，如果患者错过了剂量，...查看全文
chuminhua06-14 22:49
6/14，Ultragenyx Pharmaceutical 宣布计划申请加速批准其基因疗法 UX111，用于治疗罕见的致命溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA)。此决定是在 FDA 同意脑脊液中的生物标志物硫酸乙酰肝素 (CSF-HS) 水平可作为支持该申请的合理替代终点之后做出的。
该生物技术公司表示，将敲定计...查看全文
chuminhua05-31 14:27
5/31，Ultragenyx制药公司计划在2025年为其实验性基因疗法DTX401申请监管批准，此前该疗法在III期研究中针对I型糖原累积症（GSDIa）取得了积极的主要结果。
这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批，DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...查看全文
Ultragenyx(RARE)05-03 18:05
$Ultragenyx(RARE)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0000950170-24-052346 Act: 34 Size: 8 MB 网页链接查看全文
chuminhua04-16 14:34
4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文
Ultragenyx(RARE)05-04 03:25
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-052788 Size: 4 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)04-20 04:45
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-046055 Size: 4 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)06-12 18:05
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0000950170-24-072119 Act: 34 Size: 160 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)06-21 02:25
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075487 Size: 6 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)07-03 04:15
$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-24-005193 Act: 33 Size: 5 KB 网页链接查看全文
产业链观察2021-12-01 22:45
药闻| 2021年12月1日，专注于严重罕见和超罕见遗传病的新型产品的开发和商业化的生物制药公司$Ultragenyx药业(RARE)$ ，该公司今天宣布，UX053的1/2期研究中已经入组了第一位患者，这是一种正在开发的用于治疗糖原贮藏病III型（GSDIII）的信使RNA（mRNA）疗法。#RNAi疗法#
$舒泰神(SZ300204)$...查看全文
产业链观察2021-07-27 20:34
药闻| 2021年7月27日， -专注于开发和商业化用于严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品的生物制药公司 $Ultragenyx药业(RARE)$ 今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会已批准为UX053指定孤儿药物，用于治疗糖原储存病III（GSDIII）。
这是一种代谢性疾病，影响到发达国家的1万多名患者...查看全文
chuminhua2020-12-20 12:14
12/17，Mereo BioPharma正在与Ultragenyx合作开发其罕见遗传性骨病药物。该研发合作和许可协议的价值为5000万美元，并有高达2.54亿美元的里程金，重点是setrusumab在成骨不全症（OI）中的应用。
Setrusumab作为一种全人单克隆抗体，可以抑制sclerostin，这是一种作用于关键骨信号通路的蛋白质...查看全文
chuminhua2020-10-28 22:21
10/27，Ultragenyx Pharmaceutical 已经暂停了一项罕见病药物的1/2期试验的用药，因为患者暂时失去了行走能力。所有受试者在接受反义寡核苷酸GTX-102后都出现了下肢无力的情况，导致Ultragenyx暂停研究并计划修正剂量。
该临床试验招募了5名Angelman综合征患者。每位患者每月接受四次剂量，剂...查看全文
chuminhua2020-10-26 22:15
10/23，Solid Biosciences在过去几年里经历了过山车式的发展，由于安全问题和制造问题，其杜氏肌营养不良症的基因疗法经历了多个FDA的搁置。现在，这家生物技术公司正在通过与Ultragenyx的合作，获得其杜氏肌营养不良症工作的帮助，前期款4000万美元，里程碑付款2.55亿美元。
根据该协议，二家...查看全文
群氓鄙陋2020-07-20 21:04
$uniQure(QURE)$ 一段时间不看居然跌了不少，什么原因？//@群氓毕现:回复@杰森Lu:$Rocket制药(RCKT)$ $Ultragenyx药业(RARE)$ $uniQure(QURE)$ 哪个更有潜力和机会？查看全文
chuminhua2020-06-21 11:43
6/18，FDA批准了Ultragenyx$Ultragenyx药业(RARE)$ 和Kyowa Kirin的Crysvita治疗肿瘤性骨软化症(tumor-induced osteomalacia,TIO)。该药由Kyowa Kirin开发，2018年4月首次获得FDA批准，用于1岁及以上患者的X连锁性低磷血症。与TIO一样，这些患者产生过多的FGF23激素，这会使他们从尿液中排泄磷酸盐...查看全文
chuminhua2020-05-16 17:46
5/15，Ultragenyx Pharmaceutical$Ultragenyx药业(RARE)$ 宣布基于AAV的治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）基因疗法DTX401的1/2期研究中的Cohort 3的数据。Cohort 3中所有3名患者军队治疗产生应答，并显示出对玉米淀粉需求量的快速降低。所有队列中，全部患者（9名）均表现出随着时间的推移有意义且持续...查看全文
usbiostock2018-05-08 05:41
$Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(RARE)$ 2018年第一季度财报，近期重要事件更新：1. Crysvita® (burosumab) 治疗X连锁低磷酸盐血症（XLH）临床3期数据预计2018年下半年。2. Crysvita治疗肿瘤导致的软骨病（TIO）临床2期数据预计2018年中期。查看全文
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显... 网页链接
瑞信：重申Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)优于大市评级,目标价96.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)公司简介：Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家位于美国的生物制药公司。该公司致力于识别，获取，开发和商业化用于治疗... 网页链接
8月30日TuoniaoX.com消息，NFT市场LooksRare发布公告称，虽然以太坊合并后可能会出现分叉版本，但LooksRare协议将不支持它们，这符合以太坊基金会和更广泛的以太坊社区决定的社会共识。且合并前LooksRare.org将进入短暂的 "维护模式"，届时用户... 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ S-8 Securities to be offered to employees in employee benefit plans Accession Number: 0000950170-24-083195 Act: 33 Size: 389 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-081302 Size: 4 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-24-005193 Act: 33 Size: 5 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, items 5.02, 5.07, and 9.01 Accession Number: 0000950170-24-076222 Act: 34 Size: 325 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075488 Size: 6 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075489 Size: 6 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075491 Size: 6 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075486 Size: 6 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075487 Size: 6 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075485 Size: 6 KB 网页链接