GSD1a患者通常患有这种疾病,其基因突变使他们无法充分维持血糖水平。曾经被认为是致命的GSD1a现在可以用常规剂量的玉米淀粉来控制。但是,如果患者错过了剂量,...查看全文
chuminhua06-14 22:49
6/14,Ultragenyx Pharmaceutical 宣布计划申请加速批准其基因疗法 UX111,用于治疗罕见的致命溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA)。此决定是在 FDA 同意脑脊液中的生物标志物硫酸乙酰肝素 (CSF-HS) 水平可作为支持该申请的合理替代终点之后做出的。
该生物技术公司表示,将敲定计...查看全文
chuminhua05-31 14:27
5/31,Ultragenyx制药公司计划在2025年为其实验性基因疗法DTX401申请监管批准,此前该疗法在III期研究中针对I型糖原累积症(GSDIa)取得了积极的主要结果。
这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批,DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...查看全文
Ultragenyx(RARE)05-03 18:05
$Ultragenyx(RARE)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0000950170-24-052346 Act: 34 Size: 8 MB 网页链接查看全文
chuminhua04-16 14:34
4/15,Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据,强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而,尽管取得了早期成功,但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文
Ultragenyx(RARE)05-04 03:25
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-052788 Size: 4 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)04-20 04:45
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-046055 Size: 4 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)06-12 18:05
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0000950170-24-072119 Act: 34 Size: 160 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)06-21 02:25
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075487 Size: 6 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)07-03 04:15
$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-24-005193 Act: 33 Size: 5 KB 网页链接查看全文
chuminhua06-14 22:49
6/14,Ultragenyx Pharmaceutical 宣布计划申请加速批准其基因疗法 UX111,用于治疗罕见的致命溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA)。此决定是在 FDA 同意脑脊液中的生物标志物硫酸乙酰肝素 (CSF-HS) 水平可作为支持该申请的合理替代终点之后做出的。
该生物技术公司表示,将敲定计...查看全文
chuminhua05-31 14:27
5/31,Ultragenyx制药公司计划在2025年为其实验性基因疗法DTX401申请监管批准,此前该疗法在III期研究中针对I型糖原累积症(GSDIa)取得了积极的主要结果。
这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批,DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...查看全文
产业链观察05-31 05:46
#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 周四下午表示其针对罕见肝病(1A型糖原病)的基因疗法在3期试验中取得了成功,获得了潜在的批准。
GSD1a患者通常患有这种疾病,其基因突变使他们无法充分维持血糖水平。曾经被认为是致命的GSD1a现在可以用常规剂量的玉米淀粉来控制。但是,如果患者错过了剂量,...查看全文
chuminhua04-16 14:34
4/15,Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据,强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而,尽管取得了早期成功,但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文
牛唐2023-02-20 22:16
医药板块速评(2023.02.17)
1、$Ultragenyx药业(RARE)罕见病药企是否有配置价值?
2、$Apellis制药(APLS)$ 治疗GA的药物获批,哪些公司还有投资机会?
3、$Snowflake(SNOW)$ 、$Palantir(PLTR)$ 期权大量成交,后续走势如何看?查看全文
美股滚雪球2022-11-03 16:02
券商认为基因疗法是收购热点之一,$Ultragenyx药业(RARE)、$Krystal Biotech(KRYS)、$Rocket制药(RCKT)。$恒瑞医药(SH600276)$ $药明康德(SH603259)$ $凯莱英(SZ002821)$查看全文
同写意2022-10-18 19:15
编译丨Jim
编辑丨于靖
很长一段时间内,基因疗法都无法实现它的可能性。
1970年,Stanfield Rogers提出用外源优质DNA取代缺陷DNA的诱人想法。然后,在1972年,Theodore Friedmann和Richard Roblin详细阐述了这个想法,他们写道,病毒可以被改造成包含人类基因后感染患者。一旦被复制到...查看全文
SeekingBiotech2022-07-17 08:25
RARE Announces Sale of a Portion of Future North American Royalties on Crysvita (burosumab) for $500 Million to OMERS Capital Markets.
这个产品卖了部分特许权(北美区域),对公司也不错。
布罗舒单抗(burosumab,商品名 Crysvita)是由 Ultragenyx Pharmaceutical 和 Kyowa Ha...查看全文
牛唐2022-07-15 15:48
美国的药企有多种变现方式,这是支撑研发的关键之一,比如今天宣布的两个事件:
1、$Ultragenyx药业(RARE)$ 把已上市药物Crysvita在北美的30%的特许权使用费以5亿美元的价格出售给了OMERS Capital Markets,后者是加拿大大型养老金OMERS名下的投资机构。
2、$Marinus制药(MRNS) 以1.1亿美...查看全文
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示,接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者,在第170天显... 网页链接
瑞信:重申Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)优于大市评级,目标价96.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)公司简介:Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家位于美国的生物制药公司。该公司致力于识别,获取,开发和商业化用于治疗... 网页链接
8月30日TuoniaoX.com消息,NFT市场LooksRare发布公告称,虽然以太坊合并后可能会出现分叉版本,但LooksRare协议将不支持它们,这符合以太坊基金会和更广泛的以太坊社区决定的社会共识。且合并前LooksRare.org将进入短暂的 "维护模式",届时用户... 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, items 8.01 and 9.01 Accession Number: 0000950170-24-066553 Act: 34 Size: 162 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-052788 Size: 4 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0000950170-24-052346 Act: 34 Size: 8 MB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, items 2.02 and 9.01 Accession Number: 0000950170-24-052052 Act: 34 Size: 370 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ DEF 14A Other definitive proxy statements Accession Number: 0001308179-24-000609 Act: 34 Size: 5 MB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ DEFA14A Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material Accession Number: 0001308179-24-000610 Act: 34 Size: 791 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ ARS Annual Report to Security Holders Accession Number: 0001308179-24-000611 Act: 34 Size: 2 MB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-046055 Size: 4 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-045670 Size: 4 KB 网页链接
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, items 8.01 and 9.01 Accession Number: 0000950123-24-003302 Act: 34 Size: 175 KB 网页链接