| 今开：43.26 | 昨收：43.38 |
| 最高：43.92 | 最低：41.07 |
| 涨停价：0.0 | 跌停价：0.0 |
| 总市值：3.488563058E9 |
chuminhua04-16 14:34
4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文
同写意02-29 13:04
编译丨Daisy
编辑丨于靖
FDA负责监管细胞和基因疗法的最高官员Peter Marks表示，FDA将越来越多地对罕见疾病的基因疗法采取“加速批准”的方式，这是FDA将在多大范围内使用加速途径的最明确信号。
Marks上周在华盛顿的一个研讨会上发表的这番言论，建立在他去年支持加速批准基因疗法的...查看全文
薛定锷之猫2023-11-20 03:46
$Ultragenyx药业(RARE)$ Avoro花$60M买入0.75M，BB兄弟持续加仓75%，除了潜在M&A，pipeline进展还是销售大有突破吗？
内部高管倒是持续一直甩卖变现。查看全文
牛唐2023-02-20 22:16
医药板块速评（2023.02.17）
1、$Ultragenyx药业(RARE)罕见病药企是否有配置价值？
2、$Apellis制药(APLS)$ 治疗GA的药物获批，哪些公司还有投资机会？
3、$Snowflake(SNOW)$ 、$Palantir(PLTR)$ 期权大量成交，后续走势如何看？查看全文
Ultragenyx(RARE)今天 04:45
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-046055 Size: 4 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)04-19 06:15
$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-045670 Size: 4 KB 网页链接查看全文
牛唐04-16 21:07
医药板块速评（2024.04.15）
1、$Ultragenyx(RARE)$ Angelman综合症数据发布，是否有配置机会？
2、$Neumora(NMRA)试验暂停，是否有抄底机会？
3、 $台积电(TSM)$ 、$思科(CSCO)$ 、$Coupang(CPNG)、$Capri Holdings(CPRI)、$淡水河谷(VALE)、$迈威尔科技(MRVL)期权大量成交，后续走势...查看全文
Ultragenyx(RARE)04-15 20:15
$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, items 8.01 and 9.01 Accession Number: 0000950123-24-003302 Act: 34 Size: 175 KB 网页链接查看全文
Ultragenyx(RARE)04-16 21:36
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显... 网页链接查看全文
二麻麻04-08 20:04
高盛报告：GS Biotech upcoming high-impact catalysts
$Enliven(ELVN)$ (Ph1a ELVN-001 data in CML at an April 11 KOL event),
$安进(AMGN)$ (Ph2 COPD data for Tezspire; topline data potentially on 1Q EPS
$Ultragenyx(RARE)$ (Ph1/2 data from GTX-102 in Angelman syndro...查看全文
chuminhua04-16 14:34
4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文
牛唐2023-02-20 22:16
医药板块速评（2023.02.17）
1、$Ultragenyx药业(RARE)罕见病药企是否有配置价值？
2、$Apellis制药(APLS)$ 治疗GA的药物获批，哪些公司还有投资机会？
3、$Snowflake(SNOW)$ 、$Palantir(PLTR)$ 期权大量成交，后续走势如何看？查看全文
美股滚雪球2022-11-03 16:02
券商认为基因疗法是收购热点之一，$Ultragenyx药业(RARE)、$Krystal Biotech(KRYS)、$Rocket制药(RCKT)。$恒瑞医药(SH600276)$ $药明康德(SH603259)$ $凯莱英(SZ002821)$查看全文
同写意2022-10-18 19:15
编译丨Jim
编辑丨于靖
很长一段时间内，基因疗法都无法实现它的可能性。
1970年，Stanfield Rogers提出用外源优质DNA取代缺陷DNA的诱人想法。然后，在1972年，Theodore Friedmann和Richard Roblin详细阐述了这个想法，他们写道，病毒可以被改造成包含人类基因后感染患者。一旦被复制到...查看全文
SeekingBiotech2022-07-17 08:25
RARE Announces Sale of a Portion of Future North American Royalties on Crysvita (burosumab) for $500 Million to OMERS Capital Markets.
这个产品卖了部分特许权（北美区域），对公司也不错。
布罗舒单抗（burosumab，商品名 Crysvita）是由 Ultragenyx Pharmaceutical 和 Kyowa Ha...查看全文
牛唐2022-07-15 15:48
美国的药企有多种变现方式，这是支撑研发的关键之一，比如今天宣布的两个事件：
1、$Ultragenyx药业(RARE)$ 把已上市药物Crysvita在北美的30%的特许权使用费以5亿美元的价格出售给了OMERS Capital Markets，后者是加拿大大型养老金OMERS名下的投资机构。
2、$Marinus制药(MRNS) 以1.1亿美...查看全文
chuminhua2022-05-18 14:58
5月17日， Ultragenyx Pharmaceutical 已就 Abeona Therapeutics 治疗 A 型Sanfilippo 综合征 （ 黏多糖贮积症 III型，MPS IIIA ）在研基因疗法 ABO-102的全球权利达成独家许可协议。 Ultragenyx 将承担 ABO-102（现称为 UX111）的开发责任，Abeona 有资格获得高达净销售额 10% 的分层特许权使用费...查看全文
产业链观察2021-12-01 22:45
药闻| 2021年12月1日，专注于严重罕见和超罕见遗传病的新型产品的开发和商业化的生物制药公司$Ultragenyx药业(RARE)$ ，该公司今天宣布，UX053的1/2期研究中已经入组了第一位患者，这是一种正在开发的用于治疗糖原贮藏病III型（GSDIII）的信使RNA（mRNA）疗法。#RNAi疗法#
$舒泰神(SZ300204)$...查看全文
产业链观察2021-07-27 20:34
药闻| 2021年7月27日， -专注于开发和商业化用于严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品的生物制药公司 $Ultragenyx药业(RARE)$ 今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会已批准为UX053指定孤儿药物，用于治疗糖原储存病III（GSDIII）。
这是一种代谢性疾病，影响到发达国家的1万多名患者...查看全文
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显... 网页链接
瑞信：重申Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)优于大市评级,目标价96.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)公司简介：Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家位于美国的生物制药公司。该公司致力于识别，获取，开发和商业化用于治疗... 网页链接
8月30日TuoniaoX.com消息，NFT市场LooksRare发布公告称，虽然以太坊合并后可能会出现分叉版本，但LooksRare协议将不支持它们，这符合以太坊基金会和更广泛的以太坊社区决定的社会共识。且合并前LooksRare.org将进入短暂的 "维护模式"，届时用户... 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001209191-21-007555 Size: 4 KB 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ 内部交易: 2021-01-30,EVP and Chief Medical Officer,Bedrosian Camille L ,卖出,2243普通股, $140.36
$Ultragenyx药业(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001209191-21-006787 Size: 4 KB 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ SC 13G/A [Amend] Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0000834237-21-005739 Act: 34 Size: 13 KB 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K Current report, items 8.01 and 9.01 Accession Number: 0000950170-21-000010 Act: 34 Size: 1 MB 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ 内部交易: 2021-01-15,EVP and Chief Medical Officer,Bedrosian Camille L ,期权,25000普通股, $55.00
$Ultragenyx药业(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001209191-21-003992 Size: 9 KB 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K Current report, items 2.02, 7.01, and 9.01 Accession Number: 0000950170-21-000006 Act: 34 Size: 1 MB 网页链接
$Ultragenyx药业(RARE)$ 内部交易: 2021-01-07,SVP, Controller and PAO,Huizenga Theodore Alan ,卖出,4000普通股, $140.65
$Ultragenyx药业(RARE)$ 内部交易: 2021-01-07,SVP, Controller and PAO,Huizenga Theodore Alan ,期权,4000普通股, $21.00