10/27，Ultragenyx Pharmaceutical 已经暂停了一项罕见病药物的1/2期试验的用药，因为患者暂时失去了行走能力。所有受试者在接受反义寡核苷酸GTX-102后都出现了下肢无力的情况，导致Ultragenyx暂停研究并计划修正剂量。

该临床试验招募了5名Angelman综合征患者。每位患者每月接受四次剂量，剂量大小递增。其中一名患者在接受了次高剂量的单次剂量后，出现了下肢无力的情况。其他4名患者在服用最高剂量后出现下肢无力。症状出现在最后一次服药后1至4周。

有两名患者的无力 "发展到无法行走或负重"。不良事件导致Ultragenyx及其合作伙伴GeneTx Biotherapeutics暂停用药，并进行静脉注射免疫球蛋白和皮质激素。从此，患者的病情得到了改善。$Ultragenyx药业(RARE)$