药闻| 2021年12月1日，专注于严重罕见和超罕见遗传病的新型产品的开发和商业化的生物制药公司$Ultragenyx药业(RARE)$ ，该公司今天宣布，UX053的1/2期研究中已经入组了第一位患者，这是一种正在开发的用于治疗糖原贮藏病III型（GSDIII）的信使RNA（mRNA）疗法。#RNAi疗法# 

$舒泰神(SZ300204)$ 也有这个项目的#mRNA疗法# 相关专利。