5/15，Ultragenyx Pharmaceutical$Ultragenyx药业(RARE)$ 宣布基于AAV的治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）基因疗法DTX401的1/2期研究中的Cohort 3的数据。Cohort 3中所有3名患者军队治疗产生应答，并显示出对玉米淀粉需求量的快速降低。所有队列中，全部患者（9名）均表现出随着时间的推移有意义且持续的玉米淀粉和低血糖发生时间的减少。数据将在美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）虚拟会议上发布。网页链接