Ultragenyx(RARE)

产业链观察05-31 05:46

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 周四下午表示其针对罕见肝病（1A型糖原病）的基因疗法在3期试验中取得了成功，获得了潜在的批准。
GSD1a患者通常患有这种疾病，其基因突变使他们无法充分维持血糖水平。曾经被认为是致命的GSD1a现在可以用常规剂量的玉米淀粉来控制。但是，如果患者错过了剂量，...查看全文

chuminhua06-14 22:49

6/14，Ultragenyx Pharmaceutical 宣布计划申请加速批准其基因疗法 UX111，用于治疗罕见的致命溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA)。此决定是在 FDA 同意脑脊液中的生物标志物硫酸乙酰肝素 (CSF-HS) 水平可作为支持该申请的合理替代终点之后做出的。
该生物技术公司表示，将敲定计...查看全文

chuminhua05-31 14:27

5/31，Ultragenyx制药公司计划在2025年为其实验性基因疗法DTX401申请监管批准，此前该疗法在III期研究中针对I型糖原累积症（GSDIa）取得了积极的主要结果。
这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批，DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...查看全文

季度财报

Ultragenyx(RARE)05-03 18:05

$Ultragenyx(RARE)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0000950170-24-052346  Act: 34  Size: 8 MB 网页链接查看全文

chuminhua04-16 14:34

4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文

持股变动声明

Ultragenyx(RARE)05-04 03:25

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-052788  Size: 4 KB 网页链接查看全文

持股变动声明

Ultragenyx(RARE)04-20 04:45

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-046055  Size: 4 KB 网页链接查看全文

当期报告

Ultragenyx(RARE)06-12 18:05

$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0000950170-24-072119  Act: 34  Size: 160 KB 网页链接查看全文

持股变动声明

Ultragenyx(RARE)06-21 02:25

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-075487  Size: 6 KB 网页链接查看全文

证券出售报告

Ultragenyx(RARE)07-03 04:15

$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-24-005193  Act: 33  Size: 5 KB 网页链接查看全文

chuminhua06-14 22:49

6/14，Ultragenyx Pharmaceutical 宣布计划申请加速批准其基因疗法 UX111，用于治疗罕见的致命溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA)。此决定是在 FDA 同意脑脊液中的生物标志物硫酸乙酰肝素 (CSF-HS) 水平可作为支持该申请的合理替代终点之后做出的。
该生物技术公司表示，将敲定计...查看全文

chuminhua05-31 14:27

5/31，Ultragenyx制药公司计划在2025年为其实验性基因疗法DTX401申请监管批准，此前该疗法在III期研究中针对I型糖原累积症（GSDIa）取得了积极的主要结果。
这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批，DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...查看全文

产业链观察05-31 05:46

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 周四下午表示其针对罕见肝病（1A型糖原病）的基因疗法在3期试验中取得了成功，获得了潜在的批准。
GSD1a患者通常患有这种疾病，其基因突变使他们无法充分维持血糖水平。曾经被认为是致命的GSD1a现在可以用常规剂量的玉米淀粉来控制。但是，如果患者错过了剂量，...查看全文

chuminhua04-16 14:34

4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文

牛唐2023-02-20 22:16

医药板块速评（2023.02.17）
1、$Ultragenyx药业(RARE)罕见病药企是否有配置价值？
2、$Apellis制药(APLS)$ 治疗GA的药物获批，哪些公司还有投资机会？
3、$Snowflake(SNOW)$ 、$Palantir(PLTR)$ 期权大量成交，后续走势如何看？查看全文

美股滚雪球2022-11-03 16:02

券商认为基因疗法是收购热点之一，$Ultragenyx药业(RARE)、$Krystal Biotech(KRYS)、$Rocket制药(RCKT)。$恒瑞医药(SH600276)$ $药明康德(SH603259)$ $凯莱英(SZ002821)$查看全文

基因疗法“柳暗花明”：半个世纪长跑，更多适应症的潜力正释放

同写意2022-10-18 19:15

编译丨Jim
编辑丨于靖
很长一段时间内，基因疗法都无法实现它的可能性。
1970年，Stanfield Rogers提出用外源优质DNA取代缺陷DNA的诱人想法。然后，在1972年，Theodore Friedmann和Richard Roblin详细阐述了这个想法，他们写道，病毒可以被改造成包含人类基因后感染患者。一旦被复制到...查看全文

SeekingBiotech2022-07-17 08:25

RARE Announces Sale of a Portion of Future North American Royalties on Crysvita (burosumab) for $500 Million to OMERS Capital Markets.
这个产品卖了部分特许权（北美区域），对公司也不错。
布罗舒单抗（burosumab，商品名 Crysvita）是由 Ultragenyx Pharmaceutical 和 Kyowa Ha...查看全文

牛唐2022-07-15 15:48

美国的药企有多种变现方式，这是支撑研发的关键之一，比如今天宣布的两个事件：
1、$Ultragenyx药业(RARE)$ 把已上市药物Crysvita在北美的30%的特许权使用费以5亿美元的价格出售给了OMERS Capital Markets，后者是加拿大大型养老金OMERS名下的投资机构。
2、$Marinus制药(MRNS) 以1.1亿美...查看全文

chuminhua2022-05-18 14:58

5月17日， Ultragenyx Pharmaceutical 已就 Abeona Therapeutics 治疗 A 型Sanfilippo 综合征 （ 黏多糖贮积症 III型，MPS IIIA ）在研基因疗法 ABO-102的全球权利达成独家许可协议。 Ultragenyx 将承担 ABO-102（现称为 UX111）的开发责任，Abeona 有资格获得高达净销售额 10% 的分层特许权使用费...查看全文

罕见病巨头Ultragenyx反义寡核苷酸疗法挺进3期临床 剑指天使综合征

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显... 网页链接

瑞信：重申Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)优于大市评级

瑞信：重申Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)优于大市评级,目标价96.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)公司简介：Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家位于美国的生物制药公司。该公司致力于识别，获取，开发和商业化用于治疗... 网页链接

NFT市场LooksRare将不支持以太坊合并后可能会出现的分叉版本

8月30日TuoniaoX.com消息，NFT市场LooksRare发布公告称，虽然以太坊合并后可能会出现分叉版本，但LooksRare协议将不支持它们，这符合以太坊基金会和更广泛的以太坊社区决定的社会共识。且合并前LooksRare.org将进入短暂的 "维护模式"，届时用户... 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K - Current report Filed: 2019-06-20 AccNo: 0001564590-19-022974 Size: 681 KBItem 8.01: Other EventsItem 9.01: Financial Statements and Exhibits 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K - Current report Filed: 2019-06-17 AccNo: 0001564590-19-022660 Size: 58 KBItem 5.07: Submission of Matters to a Vote of Security Holders 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 10-Q - Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Filed: 2019-05-07 AccNo: 0001564590-19-016079 Size: 6 MB 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K - Current report Filed: 2019-05-06 AccNo: 0001564590-19-015981 Size: 654 KBItem 2.02: Results of Operations and Financial ConditionItem 9.01: Financial Statements and Exhibits 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K - Current report Filed: 2019-05-03 AccNo: 0001564590-19-015703 Size: 40 KBItem 1.01: Entry into a Material Definitive Agreement 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 美东时间 2019-05-06 盘后 披露财报，预期EPS -1.73 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 内部交易: 2019-04-29,EVP and General Counsel,Parschauer Karah Herdman ,卖出,468普通股, $68.30

$Ultragenyx药业(RARE)$ DEF 14A - Other definitive proxy statements Filed: 2019-04-22 AccNo: 0001193125-19-112719 Size: 1 MB 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ DEFA14A - Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material Filed: 2019-04-22 AccNo: 0001193125-19-112721 Size: 68 KB 网页链接

$Ultragenyx药业(RARE)$ 8-K - Current report Filed: 2019-04-17 AccNo: 0001564590-19-011784 Size: 16 KBItem 7.01: Regulation FD Disclosure 网页链接