Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)宣布其用于治疗天使综合征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显... 网页链接