药闻| 2021年7月27日， -专注于开发和商业化用于严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品的生物制药公司 $Ultragenyx药业(RARE)$ 今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会已批准为UX053指定孤儿药物，用于治疗糖原储存病III（GSDIII）。

这是一种代谢性疾病，影响到发达国家的1万多名患者。评估GSDIII成人UX053的安全性、耐用性和有效性的1/2阶段临床试验预计将于2021年下半年开始。这是一种#RNAi疗法#