今年，尽管医药行业整体相对低迷，但仍有不少细分赛道投资火热。近日，媒体报道创新药物递送系统开发公司Nvelop Therapeutics拿到了来自头部基金一亿美元的种子轮融资。不仅如此，根据数据库显示，一年多来，药物递送赛道共有超10起融资事件，总融资金额逾30亿元。背后资方包括高瓴创投、MPM Capita、磐霖资本、泰煜投资、夏尔巴投资、险峰旗云、源码资本等一众知名机构。
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大药企积极寻求外部递送技术合作
在药物递送这条创新赛道上，国内也已有优秀企业走在了世界前列，并获得多家大药企的订单。专注以AI驱动药物递送和药物发现的剂泰医药已累计获得近2亿美金的投资，被红杉中国、五源资本、人保资本等头部基金一致看好，公司在2023年也持续得到关注。
作为药物递送领域的领跑者之一，剂泰医药负责人赖才达博士认为，从国际上来看，各大药企对药物递送的需求一直是巨大的，尤其看重能够真正实现不同肝外细胞组织等的靶向性递送技术。特别到了今年，诺奖颁给mRNA技术对整个赛道是件非常振奋的事情，加上小核酸的多点开花、 CRISPR带动基因治疗一系列平台的涌现等等，可以感觉到行业浪潮已起来，剂泰医药运气不错地站上了这波浪头。尽管研究到临床转化还需要3到5年左右的时间，但赖才达博士认为，行业突破性的布局正是在当下。
剂泰医药联合创始人、首席执行官赖才达博士
中国企业跻身世界第一梯队
在美国的几次路演中，赖才达博士收到了不少大药企和新兴biotech的积极反馈，他们对中国已经在递送技术领域取得的深度和速度感到惊讶。比如在肺靶向递送上，剂泰医药能够头对头做到行业的二三十倍的递送效率的提升，与Moderna、BioNTec的头对头可以提升表达量到10倍以上等等，这些漂亮的数据都让MNC和biotech非常惊艳。
不仅在递送转染效率上，剂泰医药设计的纳米载体同时还实现了行业难以攻克的肺、大脑、肿瘤、免疫器官、肌肉等等国际卡脖子递送难题。凭借这些技术，剂泰医药在今年已与多家国内外药企有合同落地，赖才达博士预计明年跟大药企还会有一些比较大的合同落地。
“AI+递送”是剂泰医药非常擅长和专注的领域。剂泰医药的AiLNP平台是全球首个以AI算法驱动mRNA递送的LNP载体设计的创新平台。透过AI技术，剂泰医药实现了“全域”设计空间探索，以月为单位不断迭代新的靶向不同器官的材料，持续地领先业内一个数量级以上。
剂泰医药技术平台
赖才达博士表示，希望能够在两年之内将剂泰医药做到全球药物递送领域的领头羊级别的公司，解决行业最具挑战性的肝外递送、靶向递送、细胞专业性特殊递送材料的开发，同时与更多的药企去赋能递送技术，一起突破非常难攻坚的技术领域，比如CRISPR、siRNA、mRNA等等各种CGT产业的应用场景。
与大药企合作共赢
CGT产业是当下研发的一大热点，而其中递送环节是一个较大的痛点。研发递送材料与研发药物略有不同，做药物分子好比给蛋白口袋设计钥匙，而递送材料可能是成千上万个分子的结合体，它们共同组合的物理化学性质决定会去到哪里。所以与做药的设计逻辑不同，做递送材料特别适合用AI进行训练。
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当然AI训练离不开大量高质量的数据，开放式是AI的一个特色。因此，剂泰医药正在尝试做一个递送创新的生态圈，通过赋能大量的不同的药企去做新的递送方面的尝试，以理解哪一些跟递送结合会让递送产生更好的效果。
赖才达博士介绍，大药企的长处在于对疾病治疗的生物学机制的深度理解，与礼来、罗氏等大药企的合作极大地补足了剂泰团队在特定领域biology的未知数。他们会告诉剂泰团队，递送做到什么程度叫做好，怎么定义阈值，什么是1什么是0，以及什么是阴性样本、阳性样本等等，这些指标必须跟最后的药效、安全性要做到一对一的关系。这些是大药企能帮助剂泰团队拓展认知的关键领域。
除了跟MNC做转化合作外，剂泰团队也会根据看好的biotech的方向进行合作。譬如美国一些规模较小的biotech，如果他们在某些应用场景，比如肝外递送有很好的想法，也或者是新的RNA技术，如环状RNA等等，剂泰医药也会想尝试合作。
开放式地做管线开发越来越被药企重视，一大好处是可以分散风险。赖才达博士认为，对于核酸药物，mRNA或者siRNA、tRNA、cRNA等等，合作开发都会是大趋势，以后不会一家企业做，而是我们每个企业做它最擅长的环节，然后把它做到最强，这样才可以做出更好的药物、更突破性的疗法。
做中国的Alnylam
药物递送赛道为什么在行业遇冷时仍被资本看好，一个很大的原因在于大家发现，siRNA、CRISPR这些新兴技术一旦能解决递送问题，它成药性会非常好。换句话说，深刻理解递送的公司可以快速地找到一些非常好的成药机会。
在企业战略上，剂泰医药希望能学习RNAi疗法的领军企业Alnylam的经验。Alnylam聪明的点在于通过专注解决递送的问题，找到了一些市场不错、能够快速验证、快速打通pkpd关系到临床转化的机会，从而推进一两款药实现商业化路径。随后，逐年推进产品到NDA，具备实力后再布局一些基础药物这种更大适应症的领域。赖才达博士希望剂泰医药能走一条与Alnylam类似的路。
从产品到商业化，剂泰医药目前已走在了这个阶段。对于剂泰医药目前走的几条路，赖才达博士都信心满满。第一是持续投入AI药物递送平台。第二是用AI做小分子制剂开发，最快的管线已进展到临床三期。第三是高精尖的核酸递送、基因治疗递送，透过跟大药企的合作，已快速进到了产品化的阶段。
剂泰医药管线
除此之外，剂泰团队还在着手开发核酸药物。赖才达博士认为这是非常突破性的管线，是真正的打开基因编辑、核酸药物的一个尝试。他特别看好 mRNA技术，认为mRNA技术打通了之后会是 CRISPR的敲门转，未来的CRISPR可能会使用mRNA来做，这是他非常相信和看好的方向，也愿意提早布局。
赖才达博士表示，从技术到产品，剂泰团队充满信心。将Alnylam视为剂泰的老师，专注“AI+递送”，赋能医药生态圈，让天下没有难递送的药，这是剂泰医药最核心的存在意义。
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