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#药闻简讯# $Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布SRP-5051治疗可跳过外显子51的DMD患者的MOMENTUM 2期研究B部分获得积极数据。
在目标剂量(约30毫克/千克)下,SRP-5051每月给药一次,28周时肌营养不良蛋白的平均表达量为5.17%,平均外显子跳越率为11.11%(n=20)。