这个AAV小型蛋白递送看起来没那么难,搞不好会做出来好几家,$Sarepta疗法(SRPT)$ 9001治疗dmd不一定能独占市场很久。$辉瑞(PFE)$ 的不再出安全性问题的话,有效的可能性比较大。查看全文
JZee03-03 11:50
回复@张小丰: 我觉得在9001在四五岁组确实是成功了,这个是真双盲,这样亚组分析是可以接受的。整体感觉上应该也是有效的,效果可能没有那么大,样本小,难以做出显著。回到$Regenxbio(RGNX)$ rgx202,它如果做出来生物指标在4-5岁,和$Sarepta疗法(SRPT)$ 9001差不多或者更好,就算达到预期。就是...查看全文
产业链观察02-16 22:21
#药闻简讯# FDA接受了$Sarepta疗法(SRPT)$ SRPTElevidys的申请,寻求完全批准和扩大使用。优先审查。PDUFA 日期为 6 月 21 日。查看全文
同写意02-29 13:04
编译丨Daisy
编辑丨于靖
FDA负责监管细胞和基因疗法的最高官员Peter Marks表示,FDA将越来越多地对罕见疾病的基因疗法采取“加速批准”的方式,这是FDA将在多大范围内使用加速途径的最明确信号。
Marks上周在华盛顿的一个研讨会上发表的这番言论,建立在他去年支持加速批准基因疗法的...查看全文
chuminhua03-02 11:55
3/1,Sarepta Therapeutics $Sarepta疗法(SRPT)$ 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗药物 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 在上市第一年就取得了良好的开局,即使标签受到限制,去年的销售预期也超出了预期。 “Elevidys 的成功表明基因疗法在商业上是可行的,”首席客户官 Dallan Murra...查看全文
产业链观察01-06 18:00
美国,2024年1月5日(周五) - $Sarepta疗法(SRPT)$ 周五说服特拉华州联邦法院结束生物技术公司$Regenxbio(RGNX)$ 和宾夕法尼亚大学关于Sarepta治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的案子。
美国地区法官理查德·安德鲁斯(Richard Andrews)裁定,Sarepta被指控侵权的专利与Regenxbio的竞争基因治疗...查看全文
产业链观察01-29 20:32
#药闻简讯# $Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布SRP-5051治疗可跳过外显子51的DMD患者的MOMENTUM 2期研究B部分获得积极数据。
在目标剂量(约30毫克/千克)下,SRP-5051每月给药一次,28周时肌营养不良蛋白的平均表达量为5.17%,平均外显子跳越率为11.11%(n=20)。查看全文
空之客2023-11-06 09:54
记得本号开刊后的前几篇文章就提到基因治疗(参见【药海听涛】基因治疗是希望还是信仰?查看全文
医药魔方2023-10-30 09:45
2023年行将年末,国产PD-1终于叩开了FDA大门。
美国时间10月27日,君实生物和Coherus宣布,美国FDA批准PD-1药物特瑞普利单抗注射液(拓益®,美国商品名:LOQTORZITM)用于复发/转移性鼻咽癌全线治疗的2项适应症。特瑞普利单抗成为了FDA批准的首个鼻咽癌治疗药物。
点击下载:ht...查看全文
医药魔方2023-08-21 15:17
中枢神经系统(CNS)药物研发是一个系统工程,需要企业独特的能力,监管政策的扶持,投资人的理解支持,及临床研究中心、患者和社会的共同努力,建立一个良好的创新生态体系。
——申华琼博士
推荐学习:神经疾病诊疗市场洞察——全球神经科学行业细分市场及增长因素分析报告{神...查看全文
医药魔方2023-08-18 13:28
2023年半年已过,创新药面对的资本寒冬不见暖意。
点击下载医药生物行业周报:反腐有望正本清源,持续看好医药板块创新药/器械品种
据医药魔方InvestGo数据库,截至目前,2023年国内创新药赛道共发生227起...查看全文
JZee2023-08-10 11:59
回复@Gin_Eos: FDA 并不是只有Marks一个人...Marks为了多批几个基因编辑药物,已经尽力了,没有他的话今年$Sarepta疗法(SRPT)$ 的药直接就被拒了...//@Gin_Eos:回复@JZee:FDA那边还是很看好这个领域的,感觉主要还是实验室到临床转化以及监管迄今为止还是比较谨慎的问题。
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医药魔方2023-08-10 09:29
8月8日晚间,礼来制药的财报发布,市值最高时突破5000亿美元,不仅成为全球市值最高的药企,也超越中国市值最高的企业(贵州茅台,约3300亿美元);并且高出第二名将近300亿美元(逼近1个药明康德),引得朋友圈一阵沸腾。
有人感叹总部地处美国边缘地带(印地安那州,相比辉瑞在纽约而言)竟...查看全文
牛唐2023-08-02 14:45
医药板块速评(2022.08.01)
1、三季度,哪些优质医药股值得配置?
2、$Sarepta疗法(SRPT)财报在即,如何看待后续走势?
3、$辉瑞(PFE)$ 、$美国生科ETF-SPDR(XBI)$ 、$Rivian Automotive(RIVN)$ 、$福特汽车(F)、$前线通信(FYBR)期权大量成交,后续走势如何看?查看全文
chuminhua2023-06-23 12:36
6月22日,FDA 周四加速批准了 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl),用于治疗 4 至 5 岁杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊患者,使其成为该疾病的第一个基因疗法。
在此之前,FDA 顾问小组以微弱优势支持加速批准这个基于 AAV 载体的基因疗法。 这种治疗方...查看全文
产业链观察2023-06-23 03:57
#药闻简讯# 2023年6月22日 - 罕见疾病精准遗传医学领域的领导者$Sarepta疗法(SRPT)$ 今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)加速批准ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl),这是一种基于腺相关病毒的基因疗法,用于治疗4至5岁的杜兴氏肌营养不良症(DMD)的流动儿童患者,并确认DMD基因...查看全文
牛唐2023-05-26 14:33
医药板块速评(2022.05.24)
1、$Sarepta疗法(SRPT)$ 药物审批延期,是机会,还是陷阱?
2、并购热门$Mirati Therapeutics(MRTX)$ 试验数据未达终点,是否有抄底机会?
3、$小鹏汽车(XPEV)$ 、$蔚来(NIO)、$万事达(MA)、$可口可乐(KO)、$花旗集团(C)期权异动,后续走势如何看?查看全文
智通财经APP获悉, 6月23日,Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布,其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)获得美国FDA加速批准上市,成为首个用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)4-5岁患者的一次... 网页链接
格隆汇5月15日丨Sarepta Therapeutics(SRPT.US)涨24.59%,报149.76美元,总市值140亿美元,盘中至少创2019年后期以来最大涨幅。该公司针对遗传性肌肉疾病的基因疗法获得美国食品药品管理局(FDA)一个顾问委员会推荐审批。杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)主要... 网页链接
瑞银:上调Sarepta Therapeutics(SRPT.US)评级,由中性调整至买入评级,目标价由100.00美元调整至158.00美元。 Sarepta Therapeutics(SRPT.US)公司简介:Sarepta Therapeutics Inc是一家生物技术公司,专注于治疗罕见、传染性和其他疾病。它... 网页链接
智通财经APP获悉,Sarepta Therapeutics公司(SRPT.US)和GenEdit公司今天宣布,双方达成一项研究合作协议,将 结合GenEdit的聚合物纳米颗粒递送平台和Sarepta的基因编辑技术,开发用于治疗神经肌肉疾病的基因编辑疗法。 作为协议的一部分... 网页链接
瑞士罗氏药厂(RHHBY.US)同意以11.5亿美元,收购美国生化药厂Sarepta Therapeutics(SRPT.US)正在研发的一款新药在美国以外的独家经销权。 根据协议,罗氏将支付7.5亿美元预付金予Sarepta,并动用4亿美... 网页链接
智通财经APP获悉,12月13日(周五)美股盘前,生物制药公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)盘前开盘直线拉升,截至北京时间20:05,股价涨34.37%,报135美元。 据悉,Sarepta Therapeutics表示,美国食品和药物管理局(FDA)已批准新药Vyo... 网页链接
在美国食品和药物管理局(FDA)确认将加速批准生物科技公司Sarepta Therapeutics (SRPT)的治疗罕见的杜氏肌营养不良症(DMD)的注射液Vyondys 53 (golodirsen)后,该股票在盘后大涨29.45%。 FDA表示,其在决定中,将会充分考虑了与药物相关的潜在风险... 网页链接
智通财经APP获悉,截至美东时间08:41,生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc(SRPT.US)在盘前交易中下跌超16%,现报100美元,成交额达1790万美元。 据悉,美国食品和药物管理局(FDA)对该公司的新药申请提出了担忧。此前,该公司向F... 网页链接
生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc(SRPT.US)此前宣布杜氏肌营养不良症(DMD)药物的三期期中分析结果积极。43名受试者的分析结果显示,相较安慰剂对照组,治疗组患者48周后抗肌萎缩蛋白均值出现统计上的大幅上升。 美国食品和药物... 网页链接
动脉网(公众号:vcbeat)获悉,2019年2月28日,生物技术公司Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)宣布以1.65亿美元收购Myonexus Therapeutics。去年5月,Sarepta Therapeutics就将业务扩展至肢体带状肌营养不良症,同时还斥资6... 网页链接
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