3/1，Sarepta Therapeutics $Sarepta疗法(SRPT)$ 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗药物 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 在上市第一年就取得了良好的开局，即使标签受到限制，去年的销售预期也超出了预期。 “Elevidys 的成功表明基因疗法在商业上是可行的，”首席客户官 Dallan Murray 在公司周四的季度财报电话会议上表示。

摩根士丹利分析师似乎对该基因疗法迄今为止的成功印象深刻，并指出“尽管标签范围狭窄，但 Elevidys 的强劲上市超出了预期。”

Elevidys 成为首个 FDA 批准的 DMD 基因疗法，去年 6 月通过加速途径获得批准，用于 4 至 5 岁的门诊患者——年龄范围比该公司预期的要窄。 尽管如此，该基因疗法在 2023 年的全年销售额总计为 2.004 亿美元，其中第四季度为 1.312 亿美元，超过了“我们的内部预测和外部共识”，Murray 说。

销售业绩出现之际，Sarepta 正在等待 FDA 决定是否可能将标签范围扩大到老年和不能行走的 DMD 患者。 该机构最近将 PDUFA 日期定为 6 月 21 日，并确认不会召集顾问小组来讨论补充批准，该补充申请是基于确认性 EMBARK 试验。

“除了在我们的三种获批疗法中继续保持强劲表现外，Elevidys 的表现尤其令人印象深刻，并且体现了first-in-class的上市卓越性，尽管该标签仅限于 4 岁和 5 岁儿童，仅占约 3% 左右杜氏肌营养不良患者总数，”首席执行官Douglas Ingram 说道。 相比之下，不能步行的患者约占 DMD 总人口的一半。

Sarepta 官员表示，由于诊断延迟（通常发生在 5 岁左右）以及需要进行广泛的患者教育和预处理过程，较窄的标签带来了“独特的执行挑战”。

“然而，到标签扩展时，我们预计将为那些符合资格的老年患者尽快接受给药扫清道路，”默里说。 “因此，我提醒分析师不要使用当前的年轻人口作为我们在总体人口中的市场潜力的参考框架。”

鉴于品牌扩张即将进行，该公司没有为 Elevidys 提供 2024 年销售指引，尽管 BMO 资本市场分析师称此次推出“史无前例”，并预测第一季度销售额将达到 2 亿美元，而市场普遍预期为 1.65 亿美元。网页链接