Ultragenyx(RARE)

45.14 %

简介：Ultragenyx Pharmaceutical Inc.于2010年4月22日成立，是一家处于发展阶段的生物科技企业，公司随后于2011年6月在特拉华州重新注册成立。公司专注于新型产品的鉴定、收购、开发与商业化，该产品主要用于治疗罕见和极罕见的疾病，产品最初目标是用于治疗严重的，令人衰弱的代谢基因类疾病。公司目前用于治疗遗传性包涵体肌病患者的缓释唾液酸正处于临床试验第二阶段，该疾病是一种渐进式的肌肉萎缩疾病。


公司网站：
http://www.ultragenyx.com

公司地址：60 Leveroni Court Novato California 94949
公司电话：1-415-4838800
今开：44.53昨收：43.89
最高：45.47最低：43.555
涨停价：跌停价：
总市值：4088295448

Ultragenyx的热门讨论

讨论

产业链观察05-31 05:46

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 周四下午表示其针对罕见肝病（1A型糖原病）的基因疗法在3期试验中取得了成功，获得了潜在的批准。
GSD1a患者通常患有这种疾病，其基因突变使他们无法充分维持血糖水平。曾经被认为是致命的GSD1a现在可以用常规剂量的玉米淀粉来控制。但是，如果患者错过了剂量，...

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chuminhua06-14 22:49

6/14，Ultragenyx Pharmaceutical 宣布计划申请加速批准其基因疗法 UX111，用于治疗罕见的致命溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA)。此决定是在 FDA 同意脑脊液中的生物标志物硫酸乙酰肝素 (CSF-HS) 水平可作为支持该申请的合理替代终点之后做出的。
该生物技术公司表示，将敲定计...

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chuminhua05-31 14:27

5/31，Ultragenyx制药公司计划在2025年为其实验性基因疗法DTX401申请监管批准，此前该疗法在III期研究中针对I型糖原累积症（GSDIa）取得了积极的主要结果。
这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批，DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...

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chuminhua04-16 14:34

4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...

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该生物技术公司表示，将敲定计...查看全文

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这种罕见的遗传性疾病由于编码G6Pase-α酶的基因缺陷导致无法调节血糖。如果获批，DTX401将为全球约6000名GSDIa患者提供首个改变疾病进...查看全文

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4/15，Ultragenyx Pharmaceutical $Ultragenyx(RARE)$ 报告了其实验性 Angelman 综合征治疗药物 GTX-102 的令人鼓舞的早期数据，强化了其在 2022 年以 7500 万美元收购其开发合作伙伴 GeneTx Biotherapeutics 的决定。然而，尽管取得了早期成功，但投资者可能对严重不良反应的报道感到震惊。一些患...查看全文

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SeekingBiotech2022-07-17 08:25

RARE Announces Sale of a Portion of Future North American Royalties on Crysvita (burosumab) for $500 Million to OMERS Capital Markets.
这个产品卖了部分特许权（北美区域），对公司也不错。
布罗舒单抗（burosumab，商品名 Crysvita）是由 Ultragenyx Pharmaceutical 和 Kyowa Ha...查看全文

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牛唐2022-07-15 15:48

美国的药企有多种变现方式，这是支撑研发的关键之一，比如今天宣布的两个事件：
1、$Ultragenyx药业(RARE)$ 把已上市药物Crysvita在北美的30%的特许权使用费以5亿美元的价格出售给了OMERS Capital Markets，后者是加拿大大型养老金OMERS名下的投资机构。
2、$Marinus制药(MRNS) 以1.1亿美...查看全文

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chuminhua2022-05-18 14:58

5月17日， Ultragenyx Pharmaceutical 已就 Abeona Therapeutics 治疗 A 型Sanfilippo 综合征 （ 黏多糖贮积症 III型，MPS IIIA ）在研基因疗法 ABO-102的全球权利达成独家许可协议。 Ultragenyx 将承担 ABO-102（现称为 UX111）的开发责任，Abeona 有资格获得高达净销售额 10% 的分层特许权使用费...查看全文

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