5月17日， Ultragenyx Pharmaceutical 已就 Abeona Therapeutics 治疗 A 型Sanfilippo 综合征 （ 黏多糖贮积症 III型，MPS IIIA ）在研基因疗法 ABO-102的全球权利达成独家许可协议。 Ultragenyx 将承担 ABO-102（现称为 UX111）的开发责任，Abeona 有资格获得高达净销售额 10% 的分层特许权使用费，并在获得监管部门批准后获得高达 3000 万美元的商业里程碑。这些公司没有指定任何预付款。

ABO-102作为一次性静脉输注给药，使用自我互补的 AAV9 载体将功能性 SGSH 基因拷贝递送至中枢神经系统和外周器官的细胞。网页链接   $Ultragenyx药业(RARE)$ $Abeona Therapeutics(ABEO)$