10/30，罗氏和 Sarepta Therapeutics $Sarepta疗法(SRPT)$ 周一表示，AAV 载体的基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) 未能在 4 至 7 岁患有杜氏肌营养不良 (DMD) 的能步行的男孩的运动功能测量方面显示出统计学上的显著益处，未能达到其验证性研究的主要终点。 然而，该疗法确实在所有给定时间的功能关键次要终点上显示出积极的疗效结果，Sarepta 指出，尽管遇到了挫折，但它仍打算为该治疗寻求更广泛的标签。

FDA 于 6 月加速批准 Sarepta 的 Elevidys 用于治疗 4 至 5 岁 DMD 门诊患者，使其成为该疾病的第一个基因疗法。

据 Sarepta 称，FDA 已表示对“基于确认性 III 期 EMBARK 试验的全部证据”的标签扩展数据进行“开放”审查。

正在进行的、由两部分组成的交叉 EMBARK 研究正在评估 Elevidys 对 4 至 7 岁已确认 DMD 基因突变的流动男孩的安全性和有效性。 在该研究的第 1 部分中，125 名参与者被随机分配接受单剂量的 Elevidys 或安慰剂。 在第 2 部分中，那些之前接受过安慰剂治疗的患者接受了 Elevidys 治疗，反之亦然，并进行了 52 周的随访。

治疗 52 周后，接受 Elevidys 治疗的患者的北极星动态评估 (NSAA) 总分（运动功能的衡量标准）提高了 2.6 分，而安慰剂组患者的分数为 1.9 分，但没有显著差异。 同时，所有关键的预先指定的次要终点均显示出具有统计学意义的结果，包括起身时间和 10m 步行测试。 Ingram 表示，EMBARK 结果表明 Elevidys“改变了”各个年龄段 DMD 的“轨迹”。

根据与罗氏的协议，Sarepta 负责管理 Elevidys 在美国的监管审批和商业化，而罗氏则负责监管审批并将 Elevidys 带给世界其他地区的患者。 Sarepta 表示，一次性治疗费用为 320 万美元，但预计折扣后净价将降低约 20%。

罗氏首席医疗官 Levi Garraway 表示：“Duchenne 的需求仍然存在很大未满足的情况，我们对 Elevidys 在所有关键次要功能终点中所看到的一致且有意义的结果感到鼓舞。”他补充说，“我们将努力进一步分析 EMBARK 结果并咨询 卫生当局尽快采取行动。”网页链接