$Rocket制药(RCKT)$ 表示公司的基因疗法RP-A501是安全的，耐受性良好，在治疗Danon Disease的1期临床试验中，对2名儿童和4名成人显示了临床疗效。
Rocket表示，迄今为止的数据有望支持DD的2期研究。
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$Rocket制药(RCKT)$ 表示公司的基因疗法RP-A501是安全的，耐受性良好，在治疗Danon Disease的1期临床试验中，对2名儿童和4名成人显示了临床疗效。
Rocket表示，迄今为止的数据有望支持DD的2期研究。