CGT/基因编辑领域很多专利都在国外企业手中。

真正的人才匮乏，IP构建、 CMC以及know- how都是出海致命难题。

诺华/AveXis的AVXS-101 (Zolgensma）（全球最贵药物之一，212.5万美元，今年预计14-15亿美元销售额），用AAV9载体将功能完整的人SMN1基因直接运送到细胞中来治疗SMA花了很大力气。

外部许可专利，交叉授权，改进技术专利，购买公司....涉及专利多，Regenxbio、俄亥俄-国立儿童医院（Nationwide Children’s Hospital，NCH）、AveXis、Genethon、AskBio...