uniQure(QURE)

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uniQure的热门评论

定价2500万,全球最贵药物来了

新行情11-27 23:38

全球最贵药物记录被刷新。
11月22日,美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批,定价为350万美元(约2500万人民币),刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。
血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、...

JZee11-23 11:03

$uniQure(QURE)$和Csl的B型血友病AAV5 载体基因疗法获批。定价三百五十万美元,超越$bluebird bio(BLUE)$ 的基因疗法,成为最新的最贵药物。分享一下以前的笔记。元分析论文得出统计结果是每十万男性中3.8位B型血友病患者,其中1.1位重症。每十万新生男婴中5位B型血友病,其中1.5位重症。美国一年...

【美股盘前】曼联所有者考虑出售该俱乐部,C罗正式离开曼联;瑞士信贷预计第四季度税前亏损15...

每日经济新闻11-23 21:31

①截至发稿,道指期货涨0.05%,标普500指数期货涨0.14%,纳指期货涨0.27%。
②曼联(MANU,股价14.94美元,市值24.61亿美元)所有者Glazer称将考虑出售该英超俱乐部。曼联足球俱乐部官方昨日宣布,葡萄牙球星克里斯蒂亚诺·罗纳尔多(C罗)在与俱乐部经协商达成一致后,正式离开俱乐部。
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chuminhua11-23 11:38

11月22日,FDA 批准了 uniQure 和 CSL Behring 的 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 治疗乙型血友病 ,使其成为美国批准的第一种针对该病症的基因疗法。 Hemgenix 适用于目前使用因子 IX 预防治疗,或目前或既往有危及生命的出血,或反复发生严重自发性出血的成人。
Hemgenix 是通过静脉...

350万美元一针终生治愈,FDA批准世界首款治疗B型血友病的基因疗法

基因谷11-26 11:44

基因疗法药物的价格再一次刷新最高记录,这一次是针对 B 型血友病。
美国当地时间 11 月 22 日,FDA 宣布批准了世界第一款针对 B 型血友病的一次性基因疗法——Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec),用于治疗 18 岁及以上的成人患者。该药物定价 350 万美元,成为美国单次治疗最昂贵的药物...

高剂量组3例患者出现不良反应,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

DeepTech深科技08-12 00:50

基因治疗亨廷顿病失败的阴云尚未散去。
8 月 8 日, 荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。报告披露,在一项针对亨廷顿病的 1/2 期试验中,接受高剂量 AMT-130 治疗组有 3 例患者出现了严重的副作用,高剂量共有 14 例受试者。
(来源:uniQure ...

产业链观察06-23 19:53

药闻▶2022年6月23日,领先的基因治疗公司$uniQure(QURE)$ 今天宣布,正在进行的AMT-130治疗亨廷顿氏症的I/II期临床试验的低剂量组中,有10名患者入选,其安全性和生物标志物数据。在这项在美国进行的随机、盲法临床试验中,10名入组患者中的6名接受了AMT-130,4名患者接受了仿制手术...

基因治疗领军企业uniQure全梳理

医麦客06-28 07:45

2022年6月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,uniQure公司宣布了其在研基因疗法AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症I/II期临床试验中低剂量队列的最新进展,初步结果表明了该候选药物具有良好的疗效和安全性。
亨廷顿舞蹈症(HD)是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,可导致包括舞蹈样动作在内的运动症状...

uniQure的最新评论

BMS终止历时七年基因疗法合作,AAV治心衰要被放弃?

佰傲谷今天 10:31

上周批准的B型血友病基因疗法Hemgenix(350万美元,约合2500万元)又又又一次刷新了史上最贵药物的世界纪录。
而正当CSL Behring和uniQure正在为Hemgenix的成功获批而欣喜之时,uniQure却在一份11月28日向美国证券交易委员会披露的文件中表示,百时美施贵宝(BMS)方面做出决定,将在2023年2月...查看全文

chuminhua11-30 12:25

11月29日,uniQure在向美国证券交易委员会披露的信息中表示,BMS 终止了与 uniQure 的合作,后者专注于开发心血管疾病的基因疗法。该文件没有详细说明百时美施贵宝做出这一决定的原因。
最初的 2015 年协议让 BMS独家使用 uniQure 的基因治疗平台,用于心血管疾病的多个靶点,包括钙结合蛋白 S...查看全文

定价2500万,全球最贵药物来了

新行情11-27 23:38

全球最贵药物记录被刷新。
11月22日,美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批,定价为350万美元(约2500万人民币),刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。
血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、...查看全文

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