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10/5,战略重组将使 uniQure $uniQure(QURE)$ 停止一半以上的研究和技术项目,同时裁员 114 名员工,约占员工总数的 20%。 该公司周三宣布,由于产品线精简,首席科学官 Ricardo Dolmetsch 也将离职。

“经过广泛的审查,我们计划......将我们的研发工作重点放在利用我们的 CNS(中枢神经系统)和肝脏靶向基因治疗专业知识的项目上,这些项目有可能加快临床概念验证并具有有吸引力的风险价值 ” 首席执行官Matt Kapusta说道。

面临砍伐的项目包括用于治疗帕金森病的 AMT-210 和一些未公开的候选项目。 uniQure将继续投资的产品包括治疗亨廷顿病的AMT-130、治疗难治性内侧颞叶癫痫的AMT-260、治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症(ALS)的AMT-162和治疗法布里病的AMT-191。 该公司还将继续致力于用于 c9orf72 ALS 的 AMT-161、用于常染色体显性阿尔茨海默病的 AMT-240 以及下一代 AAV 衣壳的开发。

由于规模缩小,uniQure 将关闭马萨诸塞州列克星敦的一家研究设施,并将所有 GMP 生产整合到该镇的生产工厂中,而工艺和分析开发将在荷兰阿姆斯特丹的工厂进行。 该公司补充说,CSL Behring 的基于 AAV5 的基因疗法 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 的商业生产将不会受到这些行动的影响。网页链接