肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病,...查看全文
新行情2022-11-27 23:38
全球最贵药物记录被刷新。
11月22日,美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批,定价为350万美元(约2500万人民币),刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。
血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、...查看全文
JZee2022-11-23 11:03
$uniQure(QURE)$和Csl的B型血友病AAV5 载体基因疗法获批。定价三百五十万美元,超越$bluebird bio(BLUE)$ 的基因疗法,成为最新的最贵药物。分享一下以前的笔记。元分析论文得出统计结果是每十万男性中3.8位B型血友病患者,其中1.1位重症。每十万新生男婴中5位B型血友病,其中1.5位重症。美国一年...查看全文
BT财经2023-01-04 16:04
【BT机构股评】辉瑞的基因疗法更具有竞争力
富国银行分析师Mohit Bansal近日表示,维持对辉瑞(Pfizer)的“增持”评级,并给出目标价54美元。分析师指出,辉瑞此前公布了基因疗法fidanacogene elaparvovec治疗中至重度血友病的一线数据。与uniQure的Hemgenix基因疗法相比,辉瑞的数据看起来具...查看全文
uniQure(QURE)04-12 19:05
$uniQure(QURE)$ 8-K Current report, item 5.02 Accession Number: 0001558370-24-004994 Act: 34 Size: 145 KB 网页链接查看全文
uniQure(QURE)04-12 19:15
$uniQure(QURE)$ PRE 14A Other preliminary proxy statements Accession Number: 0001558370-24-004996 Act: 34 Size: 4 MB 网页链接查看全文
chuminhua2022-11-23 11:38
11月22日,FDA 批准了 uniQure 和 CSL Behring 的 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 治疗乙型血友病 ,使其成为美国批准的第一种针对该病症的基因疗法。 Hemgenix 适用于目前使用因子 IX 预防治疗,或目前或既往有危及生命的出血,或反复发生严重自发性出血的成人。
Hemgenix 是通过静脉...查看全文
jincen02082022-11-24 09:20
#生物医药科技笔记##基因疗法##B型血友病# $uniQure(QURE)$ $bluebird bio(BLUE)$
2022年11月23日 350万美元,最贵基因疗法etranacogene dezaparvovec上市,全球首款血友病基因疗法;
1.CSL Behring是一家总部位于澳大利亚的专注于优质血浆制品和重组疗法的生物制药企业;CLS在全球35个国...查看全文
uniQure(QURE)03-06 06:25
$uniQure(QURE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000904454-24-000203 Size: 7 KB 网页链接查看全文
uniQure(QURE)03-06 06:15
$uniQure(QURE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000904454-24-000201 Size: 7 KB 网页链接查看全文
chuminhua2023-10-06 14:36
10/5,战略重组将使 uniQure $uniQure(QURE)$ 停止一半以上的研究和技术项目,同时裁员 114 名员工,约占员工总数的 20%。 该公司周三宣布,由于产品线精简,首席科学官 Ricardo Dolmetsch 也将离职。
“经过广泛的审查,我们计划......将我们的研发工作重点放在利用我们的 CNS(中枢神经系统...查看全文
张小丰2023-10-05 22:25
$uniQure(QURE)$ 砍掉50%管线,裁员20%。其实手里还有6.3亿美元,但已经感受到了压力。根据管理层说法,瘦身以后能坚持到2027年Q2。。。 如果融资环境不改善,未来2年之内这种大瘦身将是常态。查看全文
chuminhua2023-08-03 11:04
8/2,英国NICE周三发布了指南草案,质疑 CSL 和 uniQure $uniQure(QURE)$ 的 基于 AAV5 的基因疗法 Hemgenix (etranacgene dezaparvovec) 对成人重度和中重度 B 型血友病的长期益处。CSL 表示对这一决定感到失望 ,但重申了确保该药获得准入的承诺。
Hemgenix 在英国已获得有条件批准,其单剂...查看全文
chuminhua2023-06-22 14:31
6月21日,uniQure $uniQure(QURE)$ 的股价下跌了 42%,此前该公司就其针对亨廷顿氏病的在研基因疗法 AMT-130 进行的 I/II 期研究发布了更新的喜忧参半的数据。 尽管如此,这家制药商仍将这个中期结果描述为“有希望的”,该数据来自于正在进行的美国试验的 26 名患者,包括长达 24 个月的随访。
常青树学习巴菲特2023-05-28 12:52
$云顶新耀-B(01952)$ 全球最贵的药,以每剂350万美元的价格位居榜首的Hemgenix,是由CSL Behring和uniQure开发的一款基于腺相关病毒5(AAV5)的基因疗法,用于B型血友病患者。$腾讯控股(00700)$ $恒生指数(HKHSI)$查看全文
chuminhua2023-05-16 11:25
5月15日,uniQure $uniQure(QURE)$ 周一宣布,它同意向投资者 HealthCare Royalty 和 Sagard Healthcare 出售其应从 CSL Behring 获得的用于销售 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 的部分特许权使用费,总价高达 4 亿美元现金。这个基于 AAV5 的基因疗法于去年年底在美国获得批准,今年 2 月...查看全文
SeekingBiotech2023-05-15 20:56
QURE Announces Sale of Royalty Interest in HEMGENIX.
uniQure to receive $375M upfront cash payment$uniQure(QURE)$
基因治疗,卖血友病权益。查看全文
产业链观察2023-05-15 19:32
#药闻简讯# 2023年5月15日,为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法的领先基因治疗公司$uniQure(QURE)$ 今天宣布它已达成一项最终协议,将CSL Behring从HEMGENIX®(etranacogene dezaparvovec-drbl)的净销售中应付给uniQure的部分版税权利出售给HealthCare Royalty(HCRx)和Sagard Hea...查看全文
智通财经APP获悉,H.C. Wainwright分析师Patrick Trucchio重申uniQure(QURE.US)“买入”评级,并给予目标价90美元。在辉瑞公司(PFE.US)公布了基因疗法fidanacogene elaparvovec用于治疗中重度至重度B型血友病的3期BENEGENE-2试验的主要... 网页链接
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