总部位于荷兰的生物科技公司 UniQure 公布了其亨廷顿氏病基因疗法临床试验结果的最新进展,1/2 期试验的最新中期数据显示,在两年内,接受高剂量药物治疗的 9 名患者的疾病进展指标 cUHDRS 下降了 0.2 分。相比之下,基于自然史研究...查看全文
chuminhua07-10 11:08
7/9,uniQure 股价周二飙升逾 70%,此前该公司公布了其亨廷顿氏病基因疗法 AMT-130 正在进行的中期研究的令人鼓舞的中期数据,该数据显示治疗两年后疾病进展显著减缓。
该数据基于美国和欧洲的一对 I/II 期试验的数据。共有 29 名患者接受了两剂 AMT-130 中的一剂,而 10 名对照患者接受了假手...查看全文
uniQure(QURE)05-07 20:05
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uniQure(QURE)07-09 19:15
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uniQure(QURE)06-22 05:05
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uniQure(QURE)06-19 17:25
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chuminhua2023-05-16 11:25
5月15日,uniQure $uniQure(QURE)$ 周一宣布,它同意向投资者 HealthCare Royalty 和 Sagard Healthcare 出售其应从 CSL Behring 获得的用于销售 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 的部分特许权使用费,总价高达 4 亿美元现金。这个基于 AAV5 的基因疗法于去年年底在美国获得批准,今年 2 月...查看全文
SeekingBiotech2023-05-15 20:56
QURE Announces Sale of Royalty Interest in HEMGENIX.
uniQure to receive $375M upfront cash payment$uniQure(QURE)$
基因治疗,卖血友病权益。查看全文
产业链观察2023-05-15 19:32
#药闻简讯# 2023年5月15日,为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法的领先基因治疗公司$uniQure(QURE)$ 今天宣布它已达成一项最终协议,将CSL Behring从HEMGENIX®(etranacogene dezaparvovec-drbl)的净销售中应付给uniQure的部分版税权利出售给HealthCare Royalty(HCRx)和Sagard Hea...查看全文
chuminhua2023-02-21 11:47
2月20日,欧盟委员会批准了 CSL 和 uniQure 的基于 AAV5 的基因疗法 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec),使其成为欧盟第一个一次性治疗重度和中重度 B 型血友病且无接受过因子 IX 抑制剂治疗的成年患者药物。 Hemgenix 去年底在美国获得批准,而目前正在接受英国监管机构的审查。在美国,Hemge...查看全文
药明在线2023-02-01 11:25
今日,uniQure与Apic Bio联合宣布,两者就肌萎缩侧索硬化(ALS)在研基因疗法APB-102达成授权协议。根据此协议,uniQure将获得APB-102的全球开发与商业化权益。目前FDA已通过APB-102的IND申请,相关临床1/2期试验预计于今年下半年启动。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病,...查看全文
美股滚雪球2023-02-01 10:09
荷兰生物技术公司$uniQure(QURE)$ 宣布与Apic Bio达成的APB-102授权协议,Apic 102是一种针对罕见形式的神经退行性疾病肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的基因疗法。
FDA已经批准了APB-102的研究性新药(IND)申请,这是一种一次性基因疗法,用于治疗由SOD1基因突变引起的ALS。unique (QURE)预计将于2023...查看全文
BT财经2023-01-04 16:04
【BT机构股评】辉瑞的基因疗法更具有竞争力
富国银行分析师Mohit Bansal近日表示,维持对辉瑞(Pfizer)的“增持”评级,并给出目标价54美元。分析师指出,辉瑞此前公布了基因疗法fidanacogene elaparvovec治疗中至重度血友病的一线数据。与uniQure的Hemgenix基因疗法相比,辉瑞的数据看起来具...查看全文
佰傲谷2022-12-01 10:31
上周批准的B型血友病基因疗法Hemgenix(350万美元,约合2500万元)又又又一次刷新了史上最贵药物的世界纪录。
而正当CSL Behring和uniQure正在为Hemgenix的成功获批而欣喜之时,uniQure却在一份11月28日向美国证券交易委员会披露的文件中表示,百时美施贵宝(BMS)方面做出决定,将在2023年2月...查看全文
chuminhua2022-11-30 12:25
11月29日,uniQure在向美国证券交易委员会披露的信息中表示,BMS 终止了与 uniQure 的合作,后者专注于开发心血管疾病的基因疗法。该文件没有详细说明百时美施贵宝做出这一决定的原因。
最初的 2015 年协议让 BMS独家使用 uniQure 的基因治疗平台,用于心血管疾病的多个靶点,包括钙结合蛋白 S...查看全文
新行情2022-11-27 23:38
全球最贵药物记录被刷新。
11月22日,美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批,定价为350万美元(约2500万人民币),刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。
血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、...查看全文
智通财经APP获悉,H.C. Wainwright分析师Patrick Trucchio重申uniQure(QURE.US)“买入”评级,并给予目标价90美元。在辉瑞公司(PFE.US)公布了基因疗法fidanacogene elaparvovec用于治疗中重度至重度B型血友病的3期BENEGENE-2试验的主要... 网页链接
$uniQure(QURE)$ 8-K Current report, items 1.01, 2.01, 5.02, 7.01, and 9.01 Accession Number: 0001558370-24-009957 Act: 34 Size: 201 KB 网页链接
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