定价出炉!3000万一剂的天价药有市场吗?
同写意03-22 19:03
撰文丨M
编辑丨于靖
前几天,又一款基因疗法获批——FDA批准了Orchard Therapeutics旗下基因疗法Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,arsa-cel),用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。
3月20日晚,Orchard公布了这款超罕见疾病药物Lenmeldy在美售价,批发价...查看全文
简介:Orchard Therapeutics plc是2018年8月在英格兰和威尔士注册成立的一家私营有限责任公司。该公司是一家处于商业化阶段,并全面集成的生物制药公司,致力于通过体内基因疗法来改变严重危及生命的罕见疾病。他们的基因治疗方法旨在将患者自身或自体的HSC转化为基因修饰的药物产品,通过单次给药来治疗患者的疾病。他们通过利用慢病毒载体通过离体过程将缺失或缺陷基因的功能性拷贝引入患者的自体HSC中,从而获得该结果,产生药物产品,然后可以在床边将其重新引入患者体内。
今开: | 昨收:16.7 |
最高: | 最低: |
涨停价: | 跌停价: |
总市值:380124615 |
同写意03-22 19:03
撰文丨M
编辑丨于靖
前几天,又一款基因疗法获批——FDA批准了Orchard Therapeutics旗下基因疗法Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,arsa-cel),用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。
3月20日晚,Orchard公布了这款超罕见疾病药物Lenmeldy在美售价,批发价...查看全文
美股滚雪球2023-10-06 13:42
日本制药公司Kyowa麒麟(OTCPK:KNBWY) (OTCPK:KYKOY)将以每股16.00美元的价格收购$Orchard Therapeutics(ORTX)$ ,总对价约3.874亿美元。
Orchard股东将额外持有每股美国存托凭证1.00美元的或有价值权。额外支付1.00美元的CVR,每股美国存托凭证总计为17.00美元,如果条件满足,则约为4.776亿美...查看全文
chuminhua2021-07-13 10:56
7月12日,英国NICE发布了指南草案,其中不建议NHS使用Orchard Therapeutics的Libmeldy (编码ARSA基因的自体CD34+细胞)来治疗异染性脑白质退化症(MLD)。去年12月,欧盟监管机构授予该干细胞基因疗法全面上市授权,用于治疗早发性MLD。
具体而言,欧盟的批准是为了治疗以ARSA基因双列突变为特征的...查看全文
产业链观察2021-07-01 21:00
药闻| 2021 年7月1 日,$Orchard Therapeutics(ORTX)$ 和$Pharming Group(PHAR)$ 宣布了一项战略合作,以研究、开发、制造和商业化 OTL-105,这是一种新披露的研究性离体自体造血干细胞 (HSC) 基因疗法,用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE),------ 一种威胁生命的罕见疾病,会导致面部、喉咙、四肢和...查看全文
chuminhua2021-05-12 12:03
5月11日,Orchard Therapeutics公司报告了三项研究的结果,表明其实验性基因疗法OTL-101恢复了患有腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童的免疫系统。周二发表在《NEJM》上的研究结果表明,OTL-101 "可以作为患有ADA-SCID的婴儿和较大儿童的潜在治疗选择",研究的合作者美国国家过...查看全文
尔东三金2021-03-26 18:15
$Orchard Therapeutics(ORTX)$今天,能不能提一提气,最近几天,美股的生医板块都在疯狂躁动,来吧!ps,大A的$药石科技(SZ300725)$ ,一声叹息,完美错过!查看全文
尔东三金2021-03-09 19:38
我刚刚调整了雪球组合 $三金-进击之路(ZH2382139)$ 的仓位。$ON24(ONTF)$ $Orchard Therapeutics(ORTX)$查看全文
YANG锦辰2021-02-06 01:07
墨迹咯嚓2021-01-08 17:34
$Orchard Therapeutics(ORTX)$昨天的call买上了查看全文
TMZ20202021-01-07 22:40
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ 昨天看没有人气就没考虑,现在观望看看。查看全文
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ SC 13G Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0001140361-24-008101 Act: 34 Size: 46 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ SC 13G/A [Amend] Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0001104659-24-024130 Act: 34 Size: 99 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ SC 13G/A [Amend] Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0000315066-24-001637 Act: 34 Size: 7 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ SC 13G/A [Amend] Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0000315066-24-001339 Act: 34 Size: 7 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ SC 13G/A [Amend] Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0000935836-24-000113 Act: 34 Size: 68 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ 15-12G Securities registration termination [Section 12(g)] Accession Number: 0001193125-24-023924 Act: 34 Size: 14 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ EFFECT Notice of Effectiveness Accession Number: 9999999995-24-000250 Act: 33 Size: 1 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ EFFECT Notice of Effectiveness Accession Number: 9999999995-24-000248 Act: 33 Size: 1 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-007074 Size: 11 KB 网页链接
$Orchard Therapeutics(ORTX)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-24-007078 Size: 28 KB 网页链接