7月12日，英国NICE发布了指南草案,其中不建议NHS使用Orchard Therapeutics的Libmeldy (编码ARSA基因的自体CD34+细胞)来治疗异染性脑白质退化症(MLD)。去年12月，欧盟监管机构授予该干细胞基因疗法全面上市授权，用于治疗早发性MLD。

具体而言，欧盟的批准是为了治疗以ARSA基因双列突变为特征的MLD，即儿童晚期或早期少年型，没有临床表现的疾病。它也适用于早期青少年型MLD的儿童，他们表现出早期的临床表现，但仍然能够独立行走，并且在出现认知能力下降之前。$Orchard Therapeutics(ORTX)$