星火治疗(ONCE)

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简介:星火治疗公司于2013年3月13日在美国特拉华州成立。该公司是在基因治疗领域的领先者,通过开发,基因改变的治疗来设法寻求改变患者衰弱的遗传疾病患者的生命。基因疗法的目标是通过提供相同基因的一个正常的,功能性拷贝,以克服一个故障致病基因的影响。他们的候选产品有可能提供持久的效果,积极改变患者的生命条件下没有治疗方法,或者只治标不治本。他们最初的重点是治疗疾病的孤儿,他们已经证明有前途的临床结果与他们的第一个眼科候选产品瞄准罕见的致盲条件。


公司网站:
公司地址:3737 Market Street Suite 1300 Philadelphia PA
公司电话:1-888-7727560
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最高:最低:
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总市值:4375090500

星火治疗的最新讨论

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空之客2021-09-07 12:18

AAV的安全性风险简直阴魂不散,去年Nat Bio上AAV8/9的动物试验出现大比例的整合进基因组,如今$拜玛林制药(BMRN)$ 的AAV5又被重锤、临床被叫停,感觉越来越有要坐实的趋势(至少对于现有的野生血清型)。
BMN307是一款以AAV5为载体、针对苯丙氨酸氢化酶基因的基因治疗药物,用于治疗苯丙酮尿症...查看全文

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阿饭同学2021-01-28 08:27

这个体现了美国人民的革命精神,总要找个地方发泄下巨大的社会矛盾//@雷动九天:回复@流放疯:他们是一帮赌徒,信奉YOLO主义——You only live once,你只活一次。所以干票大的。
成了,就坐上游艇自此退休,不成,大不了变成穷光蛋。
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You onl...查看全文

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韬光养晦慢慢来2021-01-27 23:44

信奉YOLO主义——You only live once,你只活一次。所以干票大的。
成了,就坐上游艇自此退休,不成,大不了变成穷光蛋。
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You only live once,你只活一次。所以干票大的。查看全文

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