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他的全部讨论

研究进展|基因疗法LX2006治疗FA型心肌病积极中期数据

Lexeo治疗学公布了在研基因疗法LX2006治疗 弗里德赖希共济失调(FA) 型心肌病的积极中期数据。该公司表示,中期数据显示,该疗法耐受性良好,且多种肥厚性心脏生物标志物(FA型心肌病的特征)均有临床意义的改善。
FA是一种罕见的神经退行性疾病,会导致神经系统逐渐受损,进而导致肌肉无力和协...

镰状细胞病药物ENDARI仿制药L-谷氨酰胺口服粉在美获批

阿尼制药昨日宣布,在美国FDA最终批准其简化新药申请后,该公司推出了L-谷氨酰胺口服粉剂。这是ENDARI的首个AA评级批准的仿制药,适用于减少成人和5岁及以上儿科患者的镰状细胞病急性并发症。
L-谷氨酰胺(L-glutamine)是一种氨基酸,在治疗镰状细胞病中的作用机制尚不完全清楚。氧化应激现象...

Eftilagimod联合K药在PD-L1阴性头颈癌中取得积极试验结果

生物科技公司Immutep在ESMO虚拟全体会议上公布了新免疫疗法组合Eftilagimod alpha(efti)联合默沙东的K药在PD-L1阴性的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌中的最新试验数据。更新数据显示,试验取得了积极的疗效和疾病控制结果。
与其他LAG-3靶向药物(通常是针对T细胞的药物拮抗剂)不同,Eftilagim...

Paxalisib在治疗胶质母细胞瘤的2/3期试验中显示改善患者总生存期

Kazia治疗学公司公布了Paxalisib治疗胶质母细胞瘤的2/3期GBM AGILE试验(NCT03522298)结果:在新诊断的胶质母细胞瘤且MGMT启动子状态未甲基化的患者中,与标准治疗相比,paxalisib使患者 总生存期(OS) 有临床意义的改善。
胶质母细胞瘤是一种发生在大脑或脊髓中的癌症,通常生长迅速,可以破坏...

IBAT抑制剂Livmarli获欧盟批准用于治疗3个月以上PFIC患者

在欧盟人用药品委员会给出积极意见后,欧盟委员会批准了Mirum制药的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂Livmarli口服溶液的新适应症——用于治疗3个月及以上患者的 进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 。此前,该药物在欧盟仅被批准用于治疗2个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。
在美...

猫甲亢首个甲巯咪唑仿制药!FDA批准Felanorm口服溶液

美国食品药品监督管理局已批准Norbrook Laboratories公司的Felanorm,这是首个用于治疗猫甲状腺功能亢进症的甲巯咪唑仿制药。该药物是一种口服溶液。
Felanorm含有与已获批准的原研药Felimazole包衣片相同的活性成分(甲巯咪唑),后者于2009年5月27日首次获批。此外,FDA确定Felanorm不含可能...

Arcutis获得FDA批准其ZORYVE 0.15%乳膏治疗特应性皮炎

Arcutis制药的ZORYVE是一种不含类固醇的局部PDE4抑制剂,此前已在美国获批用于治疗脂溢性皮炎和斑块状银屑病。据该公司昨日宣布,美国食品药品监督管理局已批准ZORYVE(roflumilast,罗氟司特)0.15%乳膏的补充新药申请,用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的轻度至中度特应性皮炎。
特应性皮炎是...

研究发现Tirzepatide在减肥方面优于Semaglutide

礼来公司的Tirzepatide(替西帕肽)和诺和诺德公司的Semaglutide(司美格鲁肽)哪个在帮助患者减肥方面更有效?根据这两种减肥药的首项大型头对头研究,Tirzepatide在帮助人们减肥方面表现优于Semaglutide。这项研究于周一发表在国际权威期刊《JAMA Internal Medicine》上。
这两种药物最初都...

湿性AMD药物Susvimo眼部植入物组件更新,已在美国重新上市

昨日,基因泰克宣布其药物Susvimo基于对眼部植入物和补充针头的组件级更新的生物制品许可申请的上市后补充已获得FDA的批准,该药物现已在美国重新上市。通过对该药物的组件和制造工艺的更新,使功能恢复到了预期水平。
老年性黄斑变性(AMD)是一种影响黄斑的疾病,黄斑是眼睛的一部分,提供阅读...

Vabysmo预充式注射器获FDA批准用于三种导致视力丧失的视网膜疾病

据罗氏公司今天宣布,美国食品药品监督管理局已批准Vabysmo(faricimab,法瑞西单抗) 6.0mg单剂量 预充式注射器, 用于三种导致视力丧失的视网膜疾病:
•新生血管性或“湿性”老年性黄斑变性(nAMD);
•糖尿病性黄斑水肿(DME);
•视网膜静脉阻塞(RVO)后的黄斑水肿。
Vabysmo预充...

口服抗高血压药JERAYGO(aprocitentan)在欧盟获批

近日,欧盟委员会批准了Idorsia的新型口服抗高血压疗法JERAYGO(aprocitentan),与至少三种抗高血压药物联合用于治疗成人难治性高血压。建议剂量为每日一次口服12.5毫克。对于能够耐受12.5毫克剂量且需要更严格血压控制的患者,剂量可增加至每日一次25毫克。
高血压是全球心血管疾病的主要原因...

ELEVIDYS扩大使用范围:用于无论行走能力如何的4岁及以上DMD患者

Sarepta的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法ELEVIDYS已将其FDA加速批准转为传统批准,同时扩大了该疗法的使用范围,用于治疗无论行走能力如何的DMD基因突变的4岁及以上患者。
现在,该疗法适用于以下至少4岁的患者:
•用于治疗非卧床(能够行走)且DMD基因已确认突变的DMD患者。
•用...

阿尔茨海默病新药Kisunla在美获批,与Leqembi有哪些区别

在继去年卫材的药物Leqembi获批后,美国现在批准了另一种类似的阿尔茨海默病药物——礼来的药物Kisunla,已证明可以延缓患者认知能力下降和疾病进展,为这种无法治愈的、破坏记忆的疾病的早期阶段的患者提供了一个新的治疗选择。
据礼来公司昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准每月一次...

肾上腺素鼻喷雾剂EURneffy获CHMP建议批准用于过敏反应急救

欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已对EURneffy(肾上腺素鼻喷雾剂)用于过敏反应(过敏性)的紧急治疗的上市许可申请持肯定意见,并建议在欧盟(EU)进行相关上市许可。
CHMP的肯定意见现将提交给欧盟委员会(EC)进行正式的上市许可程序,预计将于2024年秋季进行。如果获得批准,ARS制药...

总缓解率达82%!epkinly在美再次获批适应症,用于滤泡型淋巴瘤

在美国已被批准用于治疗某些弥漫大B细胞淋巴瘤的艾伯维药物epkinly获得了第二个适应症批准,其新适应症与罗氏的Lunsumio类似,后者于2022年底获得了三线滤泡型淋巴瘤治疗的批准。这两种药物都是CD20xCD3双特异性T细胞接合剂。
美国FDA对epkinly(epcoritamab-bysp,艾可瑞妥单抗)的批准为加速批...

慢阻肺新药!FDA批准吸入式非类固醇雾化疗法Ohtuvayre

慢性阻塞性肺疾病/慢阻肺是一种慢性肺部疾病,包括慢性支气管炎、肺气肿或两者兼而有之,会限制肺部的气流,使患者呼吸困难。据维罗纳制药昨日宣布,美国FDA已批准其吸入式非类固醇雾化疗法Ohtuvayre于成年患者慢性阻塞性肺疾病的维持治疗。
目前,控制慢性阻塞性肺疾病的常用疗法是吸入皮质类...

EZHARMIA在日本获批用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤

第一三共制药的EZH1/2双重抑制剂EZHARMIA在日本获得了第二个适应症批准,用于治疗复发或难治性 外周T细胞淋巴瘤(PTCL) 成人患者。
外周T细胞淋巴瘤是一组罕见且通常具有侵袭性的血癌,约占所有非霍奇金淋巴瘤(NHL)的10%至15%。与世界其他地区相比,外周T细胞淋巴瘤在亚洲更为常见。大多数患者...

Vutrisiran对ATTR心肌病有益,计划申请该适应症

昨日,Alnylam制药报告了其转甲状腺素蛋白导向的RNA干扰药物Vutrisiran在治疗与 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR) 伴心肌病的3期研究中显示出全面的疗效,主要和所有次要终点均具有统计学意义。根据该研究结果,该公司计划在今年晚些时候开始进行全球监管提交,包括使用优先审评凭证向美国FDA提交补...

靶向药物KRAZATI获批新适应症,用于KRASG12C突变结直肠癌

在美国,百时美施贵宝的KRAS抑制剂KRAZATI已被批准用于第二个适应症,用于治疗具有特定基因突变的结直肠癌患者。
美国FDA加速批准KRAZATI(adagrasib,阿达格拉西)与礼来公司的西妥昔单抗联合用药,作为经FDA批准的检测确定的KRASG12C突变局部晚期或转移性结直肠癌(CRC)成人患者的靶向治疗选择...