。$uniQure(QURE)$//@圆成实性:回复@JZee:股价...查看全文
JZee2022-06-25 03:04
$拜玛林制药(BMRN)$ aav基因疗法治疗A型血友病在欧洲率先获批,这个症在欧洲人数可能不比美国少。保险模式会是看长期疗效再付款。这个存量病人很多,一人一两百万有一大笔收入。查看全文
SeekingBiotech2022-06-23 21:13
BioMarin 的Voxzogo(vosoritide)注射液获准在日本上市,用于治疗所有年龄段儿童的软骨发育不全-Children with Achondroplasia。
Vosoritide是一款每日注射一次的C型利钠肽(CNP)类似物。 网页链接查看全文
JZee2022-06-16 09:51
上周的专家委员会对基因疗法致癌的问题还是比较看重实打实的证据,而不是理论上的可能性。值得重新看待一下$拜玛林制药(BMRN)$ 的血友病AAV 药物,下半年提交FDA,可能明年要开会讨论,欧洲可能本年度会出批不批的结果。拜玛林比起小生科来说有个好处就是商业化团队已经有了,比较靠谱。查看全文
chuminhua2022-06-01 13:33
5月31日,在 FDA 拒绝 BioMarin 加速批准其血友病 A 基因疗法 valrox 的两年后,监管机构要求该公司提供有关该疗法的更多信息——并再次推迟任何预期的批准,这次推迟到明年。
valrox (valoctocogene roxaparvovec)I/II 期试验的最新扩展数据集数据显示,药物在初始治疗后长达 6 年的预防出...查看全文
产业链观察2022-03-17 20:55
药闻| 结果:总的来说,134名参与者接受了输液并完成了超过51周的随访。在132名人类免疫缺陷病毒阴性的参与者中,第49至52周的平均第八因子活性水平每分升增加了41.9 IU(95%置信区间[CI],34.1至49.7;P<0.001;中位数变化,每分升22.9 IU;四分位间距,10.9至61.3)。在一项前瞻性非干预研究...查看全文
chuminhua2022-02-18 12:37
2月17日,BioMarin Pharmaceutical $拜玛林制药(BMRN)$ 周四披露,关于去年FDA对其 BMN 307基因疗法进行的临床暂停,它收到了 FDA 的额外信息请求。该疗法正在开发用于治疗苯丙酮尿症( PKU )。在临床前试验中观察到肝肿瘤后,FDA停止了在 PKU 成年患者中研究其 AAV5-苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 基因治...查看全文
树一树二森林海2022-01-25 22:00
我刚购入不久,基金就踩雷美股持仓拜玛林制药(5%左右的仓位),小丰在月报中的总结如下:”成功的案例可以总结经验,失败的案例更应该总结教训。这次的教训是当一个企业非常依赖一个事件,即使这事件是高概率,仓位也不能重。 企业的基础业务...查看全文
牛股小红书2022-01-24 11:06
2021年,欧盟和FDA先后批准了公司治疗儿童软骨发育不全的药物VOXZOGO,大大提升了公司前景,公司的年收入有望突破20亿美元
$拜玛林制药(BMRN)$ $九洲药业(SH603456)$ $九安医疗(SZ002432)$查看全文
牛唐2022-01-11 14:15
1、BMRN
摩根大通预计公司2022年初发布的基因治疗Roctavian 的第3 阶段数据将发布。此外,FDA最近批准了BioMarin的Voxzogo用于治疗儿童软骨发育不全。摩根大通对 BMRN 股票的评级为“增持”,目标价为135美元
2、SGEN
公司药物Tivdak于今年9月获批,截止目前,Seagen现在已经推出了四...查看全文
12月31日,拜玛林制药(BMRN.US)公布财报,公告显示公司2023财年净利润为1.68亿美元,同比增加18.31%;其中营业收入为24.19亿美元,同比增加18.17%,每股基本收益为0.89美元。 从资产负债表来看,拜玛林制药... 网页链接
智通财经APP获悉,美银全球股票团队表示,预计今年晚些时候美股大盘将低于当前水平,但科技股仍存在大量投资机会。策略师安东尼·卡萨马西诺(Anthony Cassmassino)编制了一份研究团队给出的行业首选名单。以下是美银对美股医疗保健领域... 网页链接
纳斯达克100指数的成分股中,基因组鉴定公司Illumina收涨将近17.0%领跑,阿根廷电商Mercadolibre涨超10.7%,京东ADR涨约10.3%,Lucid涨约9.0%,Peloton涨约6.4%,拜玛林制药(BMRN)涨超5.4%,拼多多ADR涨超5.3%,T-Mobile、爱彼迎(ABNB... 网页链接
成分股拜玛林制药(BMRN)收涨超10.3%领跑,该公司用于改善5岁及以上年龄段软骨发育不全儿童成长、打开骨骺的药品Voxzogo获得美国食品药品管理局(FDA)加速批准。财捷(INTU)涨约10.1%,在标普500指数的成分股中领涨,该公司业绩发布后... 网页链接
智通财经APP预告,2021年4月30日,港美股上市公司活动及香港重要财经会议信息情况如下: 00:00 Altabancorp(ALTA.US) Altabancorp(ALTA.US)2021年第一季度业绩电话会 网络转播 01:00 凯撒铝业(KALU.US) 凯撒铝业(KALU.US)2021年第一季度... 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001048477-24-000077 Size: 6 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001048477-24-000075 Size: 10 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001048477-24-000073 Size: 6 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001959173-24-003199 Act: 33 Size: 4 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001959173-24-003149 Act: 33 Size: 4 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0001048477-24-000070 Act: 34 Size: 6 MB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 8-K Current report, items 2.02 and 9.01 Accession Number: 0001048477-24-000066 Act: 34 Size: 426 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 8-K Current report, items 8.01 and 9.01 Accession Number: 0001193125-24-107015 Act: 34 Size: 468 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001048477-24-000063 Size: 15 KB 网页链接
$拜玛林制药(BMRN)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001048477-24-000061 Size: 4 KB 网页链接