药闻| 结果：总的来说，134名参与者接受了输液并完成了超过51周的随访。在132名人类免疫缺陷病毒阴性的参与者中，第49至52周的平均第八因子活性水平每分升增加了41.9 IU（95%置信区间[CI]，34.1至49.7；P<0.001；中位数变化，每分升22.9 IU；四分位间距，10.9至61.3）。在一项前瞻性非干预研究中入选的112名参与者中，输液后第4周后浓缩因子的平均年化使用率和治疗性出血率分别下降了98.6%和83.8%（两项比较的P<0.001）。所有参与者都有至少一个不良事件；134人中有22人（16.4%）报告了严重不良事件。134名参与者中的115人（85.8%）发生了丙氨酸氨基转移酶水平的升高，并通过免疫抑制剂加以控制。其他最常见的不良事件是头痛（38.1%）、恶心（37.3%）和天冬氨酸氨基转移酶水平升高（35.1%）。没有任何参与者发生第八因子抑制剂或血栓形成。

结论：在严重的A型血友病患者中，valoctocogene roxaparvovec治疗提供了内源性因子VIII的产生，相对于因子VIII的预防，显著减少了出血和因子VIII浓缩液的使用。(由$拜玛林制药(BMRN)$ 制药公司资助；GENEr8-1 ClinicalTrials.gov编号，NCT03370913。在新标签中打开。) #AAV基因治疗#