讨论
SeekingBiotech2022-05-12 22:42
CGT/基因编辑领域很多专利都在国外企业手中。
真正的人才匮乏,IP构建、 CMC以及know- how都是出海致命难题。
诺华/AveXis的AVXS-101 (Zolgensma)(全球最贵药物之一,212.5万美元,今年预计14-15亿美元销售额),用AAV9载体将功能完整的人SMN1基因直接运送到细胞中来治疗SMA花了很大力气...查看全文
简介:AveXis, Inc.于2010年3月8日在美国特拉华州以BioLife Cell Bank, LLC名字成立。该公司是一家临床阶段的基因治疗公司,致力于开发和商业化新疗法为患者治愈稀有和威胁生命的神经遗传疾病。
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SeekingBiotech2022-05-12 22:42
CGT/基因编辑领域很多专利都在国外企业手中。
真正的人才匮乏,IP构建、 CMC以及know- how都是出海致命难题。
诺华/AveXis的AVXS-101 (Zolgensma)(全球最贵药物之一,212.5万美元,今年预计14-15亿美元销售额),用AAV9载体将功能完整的人SMN1基因直接运送到细胞中来治疗SMA花了很大力气...查看全文
医麦客2022-03-16 07:35
2022年3月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--2022年3月14日,诺华(Novartis)公司公布Zolgensma(onasemnogene abeparvovec) 的3期SPR1NT研究结果,研究表明具有3个SMN2基因拷贝并在出现症状前接受治疗的儿童,达到了符合年龄的运动里程碑效果,包括站立和行走,不需要通气或饲管支持,且无严重、...查看全文
健识局2021-10-22 12:07
#诺华SMA基因疗法在华临床申请获受理##脊髓性肌萎缩症#10月21日,中国国家药监局药品审评中心最新公示显示,诺华已在中国递交OAV101注射液Zolgensma的临床试验申请,并获得受理。
Zolgensma是AveXis公司开发的一款基因疗法,诺华于2018年4月宣布以87亿美元的价格收购AveXis公司,推进Zolgensma...查看全文
jincen02082021-07-16 07:52
#每日英语新闻 #生物医药#基因治疗# $Avexis(AVXS)$ $Sangamo Therapeutics(SGMO)$
7月14日: Kriya获得1亿美金融资,加速基因治疗开发的进程。
1、Kriya Therapeutics一家北卡罗来纳州的三角研究园的初创基因治疗公司,公司团队来自Spark Therapeutics,AveXis,Sangamo Therapeutics和...查看全文
医麦客2018-12-22 19:41
今天是2018年12月22日
农历冬月十六
医麦客:基因治疗引来机遇期
2018年12月22日/医麦客 eMedClub/--根据EvaluatePharma,2018年生物制药风险投资数量少于前几年,但数额达到近几年的最高,仅第三季度就有51亿美元投资于初创药物开发商。另外,尽管第四季度获得融资的公司数量及数...查看全文
$AveXis, Inc.(AVXS)$ SC 13G/A [Amend] - Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Filed: 2018-06-11 AccNo: 0000315066-18-001966 Size: 7 KB 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ CT ORDER - Confidential treatment order Filed: 2018-06-06 AccNo: 9999999997-18-006200 Size: 10 KB 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 15-12B - Securities registration termination [Section 12(b)] Filed: 2018-06-04 AccNo: 0001104659-18-038035 Size: 26 KB 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ EFFECT - Notice of Effectiveness Filed: 2018-05-22 AccNo: 9999999995-18-001305 Size: 1 KB 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ SC 13D/A [Amend] - General statement of acquisition of beneficial ownership Filed: 2018-05-17 AccNo: 0000902664-18-002332 Size: 85 KB 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ CT ORDER - Confidential treatment order Filed: 2018-05-16 AccNo: 9999999997-18-005725 Size: 14 KB 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ S-8 POS - Securities to be offered to employees in employee benefit plans, post-effective amendments Filed: 2018-05-15 AccNo: 0001104659-18-033349 Size: 24 KB 网页链接
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$AveXis, Inc.(AVXS)$ 8-K - Current report Filed: 2018-05-15 AccNo: 0000950157-18-000538 Size: 95 KBItem 2.01: Completion of Acquisition or Disposition of AssetsItem 3.01: Notice of Delisting or Failure to Satisfy a Continued Listing Rule or Standard; Transfer of ListingItem 3...
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 25-NSE - Notification filed by national security exchange to report the removal from listing and registration of matured, redee Filed: 2018-05-15 AccNo: 0001354457-18-000139 Size: 2 KB 网页链接