真正的人才匮乏,IP构建、 CMC以及know- how都是出海致命难题。
诺华/AveXis的AVXS-101 (Zolgensma)(全球最贵药物之一,212.5万美元,今年预计14-15亿美元销售额),用AAV9载体将功能完整的人SMN1基因直接运送到细胞中来治疗SMA花了很大力气...查看全文
医麦客2022-03-16 07:35
2022年3月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--2022年3月14日,诺华(Novartis)公司公布Zolgensma(onasemnogene abeparvovec) 的3期SPR1NT研究结果,研究表明具有3个SMN2基因拷贝并在出现症状前接受治疗的儿童,达到了符合年龄的运动里程碑效果,包括站立和行走,不需要通气或饲管支持,且无严重、...查看全文
健识局2021-10-22 12:07
#诺华SMA基因疗法在华临床申请获受理##脊髓性肌萎缩症#10月21日,中国国家药监局药品审评中心最新公示显示,诺华已在中国递交OAV101注射液Zolgensma的临床试验申请,并获得受理。
Zolgensma是AveXis公司开发的一款基因疗法,诺华于2018年4月宣布以87亿美元的价格收购AveXis公司,推进Zolgensma...查看全文
jincen02082021-07-16 07:52
#每日英语新闻 #生物医药#基因治疗# $Avexis(AVXS)$ $Sangamo Therapeutics(SGMO)$
7月14日: Kriya获得1亿美金融资,加速基因治疗开发的进程。
1、Kriya Therapeutics一家北卡罗来纳州的三角研究园的初创基因治疗公司,公司团队来自Spark Therapeutics,AveXis,Sangamo Therapeutics和...查看全文
医麦客2018-12-22 19:41
今天是2018年12月22日
农历冬月十六
医麦客:基因治疗引来机遇期
2018年12月22日/医麦客 eMedClub/--根据EvaluatePharma,2018年生物制药风险投资数量少于前几年,但数额达到近几年的最高,仅第三季度就有51亿美元投资于初创药物开发商。另外,尽管第四季度获得融资的公司数量及数...查看全文
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-04-02,Chief Scientific Officer,Kaspar Brian K. ,卖出,15000普通股, $119.50
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 8-K - Current report Filed: 2018-03-27 AccNo: 0001104659-18-020273 Size: 48 KBItem 8.01: Other EventsItem 9.01: Financial Statements and Exhibits 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 8-K - Current report Filed: 2018-03-13 AccNo: 0001104659-18-017106 Size: 64 KBItem 1.01: Entry into a Material Definitive AgreementItem 7.01: Regulation FD DisclosureItem 9.01: Financial Statements and Exhibits 网页链接
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-07,总裁 & CEO,Nolan Sean P. ,卖出,10000普通股, $129.47
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-07,总裁 & CEO,Nolan Sean P. ,期权,10000普通股, $15.94
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-01,Sr. VP & Chief Medical Officer,Nagendran Sukumar ,卖出,1780普通股, $126.19
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-01,Sr. VP & Chief Medical Officer,Nagendran Sukumar ,期权,1780普通股, $18.47
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-01,Chief Scientific Officer,Kaspar Brian K. ,卖出,15000普通股, $126.15
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-01,SrVP/Manufacture&Supply Chain,Knudten Andrew F. ,卖出,2000普通股, $126.12
$AveXis, Inc.(AVXS)$ 内部交易: 2018-03-01,SrVP/Manufacture&Supply Chain,Knudten Andrew F. ,期权,2000普通股, $18.17