FDA药品审批规则

现在国内药企都准备出海，而且都是用肿瘤药出海。我来简单科普一下FDA审批。首先拿到full approval完整获批需要药物证明OS生存期有延长。然而获取OS数据速度很慢，为了加快药品上市FDA就增加了一系列“代替终点”。比如用PFS无进展生存期和ORR有效率来审批（代替终点就是代替OS），想要这种审批需要FDA给与这个项目“突破性疗法”，“快速通道”这些标签。

可以用PFS ORR等代替终点拿到的获批属于“有条件获批”。条件就是必须继续做大3期双盲临床来证明OS生存期也有益。如果这个3期最终失败，那么“有条件获批”有可能被撤销，药品退市。这个3期验证临床也是有时间期限的，不能一直拖着不做。

好了一般来讲，如果一个药物瞄准了“未被满足的医疗需求”并且初期临床数据优秀，FDA就容易给“突破性疗法”或者“快速审批”。这时候药物用代替终点就可以快速上市，如果这适应症没有标准疗法，那么单臂临床都可以上。如果有多个药物同时针对同一个适应症，那么有可能几个药物同时获得“有条件获批”。但当一个药物完成3期双盲，更新了最终OS数据拿到了“完整获批”，其他所有药物均不可以再用代替终点审批。如果在申报过程中，企业也需要撤回申请。

这种制度下，也造成了制药业极度比手速比临床执行力。多个药物拼时间，差距不大的情况下可以都用“有条件获批”上市，但只要一个企业做完OS双盲临床并且FDA审批完成，还没上市的企业就惨了。。。

案例分析1：默克K药1线宫颈癌临床拿到了OS数据并且FDA审批完成拿到了完整获批。这时候正在用代替终点审批的$安帝君斯(AGEN)$ 就悲剧了，被迫撤销上市申请。股价一夜暴跌22%。

案例分析2：海外多家企业的PD1在TNBC这个适应症上都拿到了“有条件上市”，因为进度差不多，审批的时候没有一家有OS数据能拿到完整获批。