5/9，尽管KOL持乐观态度，并且 FDA 专家组积极投票支持 Geron 的 imetelstat 治疗某些骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者，但这个端粒酶抑制剂未能给美国药品定价监管机构留下足够的印象。 在 imetelstat 于 6 月 16 日做出监管决定之前，ICER 周四发布了一份报告草稿，建议可能需要将预期的年度成本削减一半，以使这个贫血治疗具有成本效益。

ICER 特别强调，对于疲劳（根据患者的说法，最令人烦恼的 MDS 症状），imetelstat 在 III 期 IMerge 试验中使症状改善了 50%，而安慰剂则改善了 40%。 此外，接受该治疗的研究受试者 3 级和 4 级血细胞减少症的发生率很高。

安全性问题是 3 月份 FDA 咨询委员会会议上争论的焦点，尽管大多数参与者认为输血独立性的改善（IMerge 研究中 40% 的患者实现了这一点）超过了 imetelstat 引起的血细胞减少的风险。 专家组以 12 比 2 的投票结果支持 imetelstat。

同样，KOL Amer Zeidan 指出了血细胞减少的问题，但表示副作用是可以控制的。 耶鲁大学医学副教授兼血液恶性肿瘤科主任 Zeidan 强调，患者不仅实现了不依赖输血，而且保持这种状态约一年的比例很高，称该结果对于严重依赖输血的受试者“具有临床意义” 。

ICER 表示，根据其终生时间范围模型，与单独接受最佳支持治疗相比，接受 imetelstat 和最佳支持治疗的 MDS 患者在质量调整生命年 (QALY) 方面可能仅获得“微小收益”。 该组织表示，该产品的年价格为 25 万美元，imetelstat 将超出常用的价格阈值，并且不具有成本效益。 它补充说，在环铁粒幼细胞亚组中，与百时美施贵宝的 Reblozyl（luspatercept）相比，imetelstat 被证明“成本稍低，但效果也较差”。

按照估计的价格标签，患者每延长一个生命年将花费约 708,000 美元。 为了将成本降低到 ICER 规定的每 QALY 200,000 美元的阈值以下，监管机构估计 imetelstat 每年的定价需要约为 119,000 美元。

然而，ICER 指出，如果 imetelstat 的定价为每年 25 万美元，那么治疗所有符合该药物资格的患者将不会超过该组织每年 7.35 亿美元的预算影响阈值。网页链接