1/26，据美国药品定价监管机构ICER称，百时美施贵宝$百时美施贵宝(BMY)$ 上个月末以 140 亿美元的价格收购了 Karuna Therapeutics，获得了一种实验性精神分裂症治疗药物，该药物具有独特的作用机制，引发了人们对其长期疗效和安全性的质疑。

在最新的证据报告中，ICER表示，目前正在接受 FDA 审查的 KarXT 如果每年定价在 16,000 美元至 20,000 美元之间，可能会具有成本效益。 FDA 决定的最后期限定为 9 月 26 日。

每日两次的口服疗法包括xanomeline（针对M1和M4毒蕈碱受体）和trospium（可减少毒蕈碱受体激活的外周副作用）。 ICER 首席医疗官 David Rind 表示，其短期优势是有希望的，特别是与现有治疗方法相比，体重增加较少，但“目前关于益处和危害的证据有限”。

FDA 备案基于 EMERGENT-1、-2 和 -3 试验，其中，在因精神分裂症急性恶化住院五周以上的患者中， KarXT 显著改善了阳性和阴性症状量表 (PANSS) 总评分，以及 PANSS 改善≥30% 的患者比例。

ICER 报告指出，KarXT 还与显著降低体重增加有关，从长远来看，可能会减少代谢综合征、糖尿病和心血管并发症的病例，这些副作用与第二代抗精神病药物有关。

ICER 报告称：“即使疗效较低，最初也可能优先使用更安全的抗精神病药物，但不确定性的主要来源是缺乏数据……持续时间超过五周。”

尽管如此，虽然最初的数据表明体重增加可能不是 KarXT 的重要副作用，但 ICER 表示这需要在更长的时间内得到证实。 “同样，我们没有关于迟发性运动障碍和其他长期运动障碍副作用的发生率……[或]预防复发、重返工作和学校或改善与朋友和家人关系的数据。”

ICER 表示，假设 KarXT 不会增加代谢综合征和相关后果的风险，Karuna 的药物“可缩短患糖尿病的时间并延长 QALY（质量调整生命年）”。 如果是这样，成本效益范围将会更低。 另一方面，ICER 的分析假设，与其他第二代抗精神病药物相比，KarXT 并没有降低迟发性运动障碍的风险； 如果经过更长的测试证明这是真的，那么建议的价格范围将会更高。

在本月早些时候举行的摩根大通医疗保健会议上，百时美施贵宝首席商务官 Adam Lenkowsky 表示，该公司计划在第四季度推出 KarXT。 他强调了该药物“无与伦比”的功效，并且没有与现有抗精神病药物相关的“重大副作用”。 这位高管表示：“自从推出 Abilify 以来，我们就已经脱离了神经科学领域，但我们认为 [KarXT] 将在本世纪末及以后的很长一段时间内推动显着增长，同时也让我们……重新进入神经科学领域。”网页链接