发布于: Android转发：0回复：14喜欢：2
回复@ynhhphm: 按照$Intellia(NTLA)$ CEO的说法，对比$阿里拉姆制药(ALNY)$ helios B。那么应该要3到4年，从开始招募到数据揭盲。//@ynhhphm:回复@黄建平:NTLA-2001三期临床大约要多长时间？
引用：
2023-10-19 09:30
体内基因编辑又向上市向前一步。
2023年10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已经批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键三期临床，治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变心脏病（ATTR-CM）。
这是首个体内基因编辑三期临床被FDA批准，意味着FDA对其安全性有相当的信任。
体内基因...

全部讨论

ynhhphm
2023-10-20 08:57
查看12条回复

谢谢！基因编辑的临床要求太高了。之前看到NTLA-2001一期临床（2021年），注射完成后28天就可以观察结果 ，还以为很快。

A股巴非特
2023-10-20 00:50