体内基因编辑又向上市向前一步。
2023年10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已经批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键三期临床，治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变心脏病（ATTR-CM）。
这是首个体内基因编辑三期临床被FDA批准，意味着FDA对其安全性有相当的信任。
体内基因编辑只需一次静脉输液，即有望治愈相关遗传疾病，比ATTR、HAE、血友病等，这是许多科幻小说电影里的情节，够梦幻吧。