$阿里拉姆制药(ALNY)$ 的第五款药物Vutrisiran获批，也是在TTR靶点上自我迭代后被市场更寄予厚望的一代。从TTR核酸药物的演进史不由感叹，高屋建瓴的生物学发现固然是药物科学不可或缺的基础，然而化学工具的妙手偶得也完全可能改变命运，从Inotersen、到Revusiran和Vutrisiran，让我心目中的生物学神级水准的$伊奥尼斯制药(IONS)$ ，又一次（至少是暂时的）屈服于化学神级水准。
作者：空之客
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2022-06-14 10:01
确实，GalNAc偶联递送平台的核心是化学技术。化学是生物学很多机理的基础。获得诺贝尔化学奖的“Crisper-Cas9”DNA剪切技术，应用领域是生物学，为啥奖项却颁发为诺贝尔化学奖。原因就是在于表面上是生物技术，其核心机理大多是用化学原理来解释。DNA化学本质为脱氧核糖核酸，化学单位为脱氧核糖核苷酸，那么DNA之间的剪切和粘连就可以通过化学键的断裂与形成原理进行解释。
久为流传的鄙视链段子，数学-物理-化学-生物，从还原论是有点道理，从系统论看，反过来都是统领关系。类比一下，就像律师、会计师、评估师、审计师与投资银行家的关系。
2022-06-14 10:12
1代没卖多久2代就获批然而第3代马上就要进入临床了。 呵呵有福泰的风范
2022-06-16 06:13
十分感谢您的分享，非常棒的文章！！“
【医域观畴】成功不讲道理——读Alnylam创始CEO离职感言”网页链接 $阿里拉姆制药(ALNY)$ $伊奥尼斯制药(IONS)$ 每个成功的企业，其成长都是一部波澜壮阔的奋斗之书。期待未来看$Moderna(MRNA)$ 或Arbutus的高管分享mRNA的专利故事
2022-06-14 10:17
ALNY 比IONS要好太多了