回复@冷小二: @空之客: 目前很明显野生型的AAV capsid遭遇到越来越多的安全性质疑（虽然未必一定会导致无法成药），所以现在大小药企都在寻找重组改造新型AAV载体的办法，natural discovery、rational design、directed evolution、insilico design等等层出不穷，也筛出一些新载体甚至推到临床，但说实话都还远没有到被验证的地步，毕竟新载体在感染效率、脱靶、制造工艺等诸多方面都是需要摸索和试错的。
所以现在这种biotech基本都还是在探索期，大药企愿意拿几百到几千万美元upfront来买也多数都是玩票、撒胡椒面、害怕错过机会的心态，等什么时候新载体拿出足够硬的临床POC依据，或者大药企大举入场（亲自下场或者至少花billion以上代价买），这个技术方向才到了可以谈确定性的时候，就像最近这几年我们看到ADC、siRNA、PROTAC等先后涌现的风口。
$Regenxbio(RGNX)$ $4D Molecular(FDMT)$ $Voyager Therapeutics(VYGR)$//@冷小二:回复@空之客:$Voyager Therapeutics(VYGR)$ 的技术会好一点吗？  ~~~Voyager公司名为TRACER的技术平台是一个基于RNA的功能筛选平台，可以快速对AAV（腺相关病毒，是20世纪60年代中期从实验室腺病毒(ADV)制剂中发现的，不久后又在人体组织中发现。今天，重组AAVs(RAVs)是基因治疗体内传递的主要平台。）衣壳进行迭代演化，生成在多个物种（包括非人灵长类）中能在特定细胞或组织中增殖的AAV衣壳。初始数据显示，其中一种新型AAV衣壳能有效穿越血脑屏障。当在非人灵长类动物中静脉给药时，与传统的AAV9载体相比，在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000倍以上。另一种AAV衣壳在有效转染心肌的同时，减少背根神经节的转基因递送，降低了它的潜在毒副作用。