6/10，Ipsen周一获得了 FDA 对 Iqirvo (elafibranor) 的加速批准，这使得口服 PPAR 激动剂成为近十年来美国批准的首个用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 的新药。

这份申请获得了优先审查，是基于 NEJM 上发表的 III 期 ELATIVE 试验的积极数据。该研究表明，与安慰剂加 UDCA 相比，Iqirvo 加熊去氧胆酸 (UDCA) 在综合主要终点上有 47% 的益处。其胆汁淤积反应的主要目标定义为碱性磷酸酶 (ALP) < 正常上限 (ULN) 的 1.67 倍，ALP 下降≥15%，一年后总胆红素≤ULN。

“对于相当一部分患有 PBC 的人来说，现有的治疗方法无法控制病情，而且可能会加剧 PBC 的症状。如果不加以控制，PBC 可能会发展，导致肝功能衰竭，在某些情况下，甚至需要肝移植……因此，Iqirvo 是一种急需的治疗选择，”Ipsen研发主管 Christelle Huguet 表示。

Iqirvo 的美国标签要求将其与 UDCA 一起用于对 UDCA 反应不足的成年人，或者如果他们不能耐受 UDCA，则作为单一疗法。2021 年，Ipsen从 Genfit 获得了该药物的许可，Genfit 目前预计今年将获得 8900 万欧元（9580 万美元）的里程碑付款。

Ipsen并不是唯一一家在有效 PBC 疗法竞赛中脱颖而出的公司。 Seladelpar 是一种 PPAR delta 激动剂，最近被吉利德科学收购，这是其以 43 亿美元收购 CymaBay Therapeutics 的一部分，FDA 也在审查该药物，审批日期为 8 月 14 日。上周，吉利德分享了该药物的更多长期数据，包括综合终点的稳步改善以及止痒效果。

关键意见领袖 (KOL) James Boyer 最近就 PPAR 激动剂如何融入治疗模式发表了看法。他建议，UDCA 后需要替代疗法的患者通常会服用 Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva（奥贝胆酸），但 ALP 水平升高或瘙痒的患者可以改用 Iqirvo 或 seladelpar。他补充说，接受 UDCA 至少六个月后 ALP 升高的患者可能会接受 PPAR 激动剂治疗，而不是 Ocaliva。网页链接