5/9，Bluebird bio$蓝鸟生物(BLUE)$ 的三种基因疗法可能最终会获得动力。 该生物技术公司在其第一季度收益报告中表示，今年到目前为止，已有 15 名新患者开始接受这种价值数百万美元的治疗中的一种，预计 2024 年总共将有超过 100 例患者开始接受治疗。周四新闻称，Bluebird bio股价上涨 15% 。

目前，Bluebird bio的市值徘徊在 2 亿美元左右，该公司一直在安全问题、提交延迟以及基因治疗产品组合的推出等方面苦苦挣扎。 在 2018 年的巅峰时期，这家生物技术公司手头有 16 亿美元的现金。

然而，该公司今年可能已经扭转局面。 12 月，Bluebird bio一次性镰状细胞病治疗药物 Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) 的售价为 310 万美元，获得 FDA 批准后，此后与商业医保达成了多项基于疗效的协议。 CMS已提议提高该治疗的报销率。

今年，一名新患者开始使用 Lyfgenia。 Bluebird 价值 280 万美元的β-地中海贫血基因疗法 Zynteglo (betibeglogene autotemcel) 已有 11 名新患者开始治疗，而价值 300 万美元的治疗脑肾上腺脑白质营养不良的 Skysona (elivaldogene autotemcel) 则有 3 名新患者开始治疗。

Zynteglo 和 Skysona 于 2022 年获得批准，其基因替代疗法的价格处于中等水平，远低于 Orchard Therapeutics 的 Lenmeldy (atidarsagene autotemcel)，后者是最昂贵的治疗方法，售价为 425 万美元。

Bluebird Bio 报告第一季度净收入为 1860 万美元，比去年同期的 240 万美元收入大幅增长。 虽然Bluebird bio没有提供全年收入指引，但预计其三种基因疗法将有 85 至 105 名新患者开始治疗。网页链接