4/5，继上个月获得 FDA 咨询委员会的积极投票后，美国机构周四批准了百时美施贵宝（BMS）和合作伙伴 2seventy bio 的 CAR-T 细胞疗法 Abecma (idecabtagene vicleucel) 用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤 (MM) 的成年患者，这些患者既往接受过两次或多次治疗 治疗线，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体。

该决定是在周五可能批准的另一项批准之前宣布的，此次批准使该药成为强生和传奇生物科技 BCMA 靶向的 CAR-T 疗法 Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) 的竞争对手，作为潜在的二线治疗选择。

Abecma 于 2021 年被批准用于治疗先前至少接受过四次治疗的复发/难治性 MM 患者。 百时美施贵宝一直在寻求根据 III 期 KarMMa-3 研究的数据将其纳入三线治疗，该研究达到了主要终点，将疾病进展或死亡的风险降低了 51%。

百时美施贵宝细胞疗法商业主管 Bryan Campbell 表示：“Abecma 已证明其无进展生存获益是标准疗法的三倍……我们现在正在为患者在治疗过程的早期阶段带来细胞疗法的承诺。” 。

该批准与 FDA adcom 上个月对该疗法的投票一致。 这次会议是在人们对 Abecma 和 Carvykti 相关的早期死亡与各自关键试验中的标准治疗相比不平衡提出一些担忧后召开的。 FDA 工作人员还在 ADCOM 之前发布的简报文件中标记了早期死亡信号。

百时美施贵宝将这种不平衡归因于 KarMMa-3 中尚未实际接受 Abecma 治疗的患者，并暗示该研究的交叉设计和桥接疗法的影响可能会影响生存数据。

与此同时，根据 FDA 今年早些时候提出的影响 CAR-T 类别的要求，该药物的黑框警告也进行了更新，将继发性血液恶性肿瘤纳入其中。

Abecma 最近在日本、瑞士和欧盟获得批准用于三线治疗。 目前，该药物在英国和以色列也被授权用于治疗三级暴露复发和难治性 MM 的四线患者。网页链接