8/22，根据周二公布的主要结果，礼来公司的口服 RET 抑制剂 Retevmo (selpercatinib) 在一项 III 期研究中表现优于多激酶抑制剂，显着延长了甲状腺髓样癌 (MTC) 患者的无进展生存期 (PFS)。

LIBRETTO-531 纳入了 291 名患有进行性晚期激酶抑制剂未检测过 RET 突变 MTC 的患者，他们被随机分配接受 Retevmo 或医生选择的 Exelixis 和 Ipsen 的 Cabometyx (cabozantinib) 或赛诺菲的 Caprelsa (vandetanib) 作为初始治疗。 礼来公司表示，根据预先指定的中期疗效分析，该试验实现了主要终点，PFS 取得了“具有统计学意义和临床意义的改善”。

次要目标包括治疗无失败生存期、总体缓解率 (ORR)、缓解持续时间和总体生存期。 LIBRETTO-531 的完整结果将在即将召开的医学会议上公布，提交给同行评审期刊并与监管当局讨论。

Retevmo 于 2020 年获得 FDA 的加速批准，用于治疗 RET 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌，随后于去年转为全面授权。 在去年转向全面批准的同时，它获得了美国的加速批准，用于治疗具有 RET 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。 该决定基于 I/II 期 LIBRETTO-001 研究的数据，其中 Retevmo 显示 ORR 为 44%。网页链接